Roche dừng phát triển thuốc cơ bắp, mở đường cho đối thủ Scholar Rock

Emugrobart thất bại trong thử nghiệm bệnh cơ trên 259 bệnh nhân

Roche đã ngừng phát triển ứng cử viên thuốc emugrobart để điều trị bệnh teo cơ tủy sống (SMA) và loạn dưỡng cơ mặt vai cánh tay. Quyết định này, được công bố vào ngày 20 tháng 3 năm 2026, theo sau kết quả không mấy khả quan từ nghiên cứu MANATEE Giai đoạn 2/3, đã tuyển chọn 259 bệnh nhân. Theo Genentech, công ty con của Roche, liệu pháp chống myostatin này “không nhất quán mang lại những cải thiện mà chúng tôi hy vọng về sự phát triển cơ bắp và chức năng vận động”.

Công ty nhấn mạnh rằng thử nghiệm không bị chấm dứt do các vấn đề an toàn, vì emugrobart vẫn được dung nạp tốt. Tuy nhiên, việc không chứng minh được lợi ích lâm sàng rõ ràng đại diện cho một bước thụt lùi đáng kể đối với danh mục sản phẩm thần kinh cơ của Roche. Bệnh nhân trong nghiên cứu MANATEE sẽ được chuyển sang Evrysdi, phương pháp điều trị SMA đã được Roche phê duyệt.

Ngừng phát triển dọn đường cho đối thủ Scholar Rock

Việc Roche rút khỏi lĩnh vực này tạo ra một con đường thương mại trực tiếp cho Scholar Rock và thuốc ức chế myostatin cạnh tranh của họ, apitegromab. Các nhà phân tích tại Truist Securities lưu ý rằng động thái này “đặt nền móng cho sự thống trị của apitegromab”, để lại cho Scholar Rock “không có đối thủ cạnh tranh về thị phần trong tương lai” trong phân khúc điều trị SMA cụ thể này. Sự phát triển này đánh dấu một sự đảo ngược mạnh mẽ trong vận mệnh của Scholar Rock, vốn đã phải đối mặt với một trở ngại về quy định vào tháng 9 năm 2025 khi FDA từ chối đơn đăng ký apitegromab của họ do các vấn đề sản xuất tại một cơ sở của bên thứ ba.

Với việc các vấn đề sản xuất đó được báo cáo là sắp được giải quyết, trọng tâm của nhà đầu tư giờ đây đang chuyển sang cơ hội thương mại của apitegromab. Các nhà phân tích của BMO Capital Markets cho biết rằng khi các mối lo ngại về sản xuất được giải quyết, việc Roche rút lui có thể là một lợi ích đáng kể cho doanh số bán hàng ban đầu của Scholar Rock trên thị trường SMA.

Roche chuyển hướng chương trình Emugrobart sang điều trị béo phì

Trong khi việc phát triển cho các bệnh cơ đã bị chấm dứt, Roche không hoàn toàn từ bỏ tài sản emugrobart. Gã khổng lồ dược phẩm đã xác nhận rằng họ sẽ tiếp tục phát triển kháng thể chống myostatin này để điều trị bệnh béo phì. Một nghiên cứu giai đoạn giữa cho chỉ định này đã đang được tiến hành, với khả năng nộp hồ sơ quản lý được dự kiến sớm nhất vào năm 2028. Sự thay đổi chiến lược này cho phép Roche cứu vãn khoản đầu tư của mình vào phân tử này bằng cách nhắm mục tiêu vào thị trường béo phì rất béo bở, ngay cả khi họ nhường lĩnh vực thần kinh cơ cho các đối thủ cạnh tranh.