IMCIVREE của Rhythm Pharma được EU phê duyệt chính

Ủy ban Châu Âu đề xuất IMCIVREE cho chỉ định béo phì mới

Rhythm Pharmaceuticals (Nasdaq: RYTM) đang trên đà mở rộng thị trường châu Âu cho loại thuốc chủ lực của mình, IMCIVREE® (setmelanotide). Vào ngày 26 tháng 3 năm 2026, Ủy ban về Sản phẩm Thuốc Dùng Cho Người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đã thông qua một ý kiến tích cực, khuyến nghị sử dụng thuốc để điều trị béo phì và kiểm soát cảm giác đói ở bệnh nhân từ bốn tuổi trở lên mắc chứng béo phì do vùng dưới đồi mắc phải (HO). Khuyến nghị này làm giảm đáng kể rủi ro trên con đường cấp phép thị trường đầy đủ, với quyết định cuối cùng từ Ủy ban Châu Âu dự kiến vào quý 2 năm 2026. Động thái này giúp IMCIVREE đáp ứng nhu cầu y tế quan trọng chưa được giải quyết ở châu Âu cho bệnh nhân mắc căn bệnh nội tiết thần kinh hiếm gặp này.

FDA đã phê duyệt thuốc vào ngày 19 tháng 3 dựa trên mức giảm BMI 18,4%

Lập trường tích cực của CHMP được đưa ra sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt IMCIVREE cho cùng chỉ định vào ngày 19 tháng 3 năm 2026. Quyết định mang tính bước ngoặt này đã đưa thuốc trở thành liệu pháp đầu tiên và duy nhất được FDA phê duyệt cho HO mắc phải. Sự phê duyệt được hỗ trợ bởi dữ liệu từ thử nghiệm Giai đoạn 3 TRANSCEND quan trọng bao gồm 142 bệnh nhân. Nghiên cứu cho thấy bệnh nhân được điều trị bằng setmelanotide đạt được mức giảm BMI trung bình là 15,8% sau 52 tuần, so với mức tăng 2,6% ở nhóm dùng giả dược. Điều này dẫn đến mức giảm BMI 18,4% có ý nghĩa thống kê sau khi điều chỉnh theo giả dược, xác nhận hiệu quả của thuốc và cung cấp nền tảng vững chắc cho các hồ sơ cấp phép trên toàn cầu.

IMCIVREE nhắm đến nhu cầu chưa được đáp ứng trong các bệnh hiếm gặp

Việc IMCIVREE mở rộng sang bệnh béo phì do vùng dưới đồi mắc phải — một tình trạng mà Rhythm ước tính ảnh hưởng đến khoảng 10.000 người ở Hoa Kỳ — củng cố vai trò của nó như một liệu pháp quan trọng cho các bệnh hiếm gặp do suy giảm con đường MC4R. Con đường này rất cần thiết để điều hòa cảm giác đói và trọng lượng cơ thể. Thuốc đã được phê duyệt ở Hoa Kỳ và Châu Âu cho các rối loạn béo phì di truyền hiếm gặp khác, bao gồm hội chứng Bardet-Biedl (BBS).

IMCIVREE hiện là liệu pháp đầu tiên và duy nhất được FDA phê duyệt cho HO mắc phải, cung cấp một cách tiếp cận nhắm mục tiêu giải quyết sinh học cơ bản của căn bệnh này và đáp ứng một nhu cầu quan trọng chưa được giải quyết cho những bệnh nhân trước đây không có lựa chọn điều trị.

— David Meeker, M.D., Chủ tịch, Giám đốc Điều hành và Chủ tịch của Rhythm.