FDA Phê Duyệt IMCIVREE, Nhắm Mục Tiêu Doanh Số Đỉnh Hơn 2 Tỷ Đô La
Rhythm Pharmaceuticals (Nasdaq: RYTM) đã nhận được sự chấp thuận mang tính bước ngoặt từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào ngày 19 tháng 3 năm 2026, cho thuốc IMCIVREE (setmelanotide) để điều trị bệnh béo phì do vùng dưới đồi mắc phải (HO). Quyết định này biến IMCIVREE thành liệu pháp đầu tiên và duy nhất cho căn bệnh hiếm gặp này, gây ra bởi tổn thương vùng dưới đồi và ước tính ảnh hưởng đến 10.000 người ở Hoa Kỳ. Các nhà phân tích xem chỉ định HO là rất quan trọng đối với định giá của Rhythm, với ước tính doanh số toàn cầu cao nhất vượt quá 2 tỷ đô la.
Sự chấp thuận được dựa trên dữ liệu mạnh mẽ từ thử nghiệm Giai đoạn 3 TRANSCEND toàn cầu, với sự tham gia của 142 bệnh nhân. Nghiên cứu đã đạt điểm cuối chính với mức giảm đáng kể về mặt thống kê 18,4% BMI đã điều chỉnh theo giả dược. Trong 52 tuần, bệnh nhân dùng IMCIVREE đã thấy BMI của họ giảm trung bình 15,8%, trong khi BMI của nhóm giả dược tăng 2,6%. Kết quả này cung cấp một lựa chọn mới quan trọng cho một quần thể bệnh nhân trước đây không có lựa chọn nào.
IMCIVREE hiện là liệu pháp đầu tiên và duy nhất được FDA phê duyệt cho HO mắc phải, cung cấp một phương pháp tiếp cận mục tiêu giải quyết sinh học cơ bản của căn bệnh này và đáp ứng một nhu cầu quan trọng chưa được đáp ứng cho những bệnh nhân trước đây không có lựa chọn điều trị nào.
— David Meeker, M.D., Chủ tịch, CEO và Chủ tịch của Rhythm.
Phê Duyệt Này Xóa Bỏ Thất Bại Thử Nghiệm Thất Vọng Ngày 17 Tháng 3
Chiến thắng lớn về quy định này mang lại một sự đảo ngược mạnh mẽ so với tin tức chỉ hai ngày trước đó. Vào ngày 17 tháng 3, Rhythm đã thông báo rằng IMCIVREE đã không đạt được các điểm cuối chính trong thử nghiệm EMANATE giai đoạn cuối, thử nghiệm loại thuốc này trên bốn loại béo phì di truyền hiếm gặp. Tin tức này là một sự thất vọng, xóa bỏ những gì các nhà phân tích tại Stifel đã mô hình hóa là khoảng 300 triệu đô la doanh số tiềm năng đã điều chỉnh rủi ro vào năm 2034. Cổ phiếu của Rhythm đã giảm gần 5% trong giao dịch trước giờ mở cửa vào ngày 17 tháng 3 sau khi kết quả được công bố.
Tuy nhiên, sự chấp thuận thành công chỉ định HO có ý nghĩa quan trọng hơn nhiều đối với các nhà đầu tư. Các nhà phân tích của Stifel trước đây đã lưu ý rằng chỉ định béo phì vùng dưới đồi “quan trọng hơn nhiều đối với định giá của công ty công nghệ sinh học” so với các chỉ định được thử nghiệm trong thử nghiệm EMANATE. Sự chấp thuận này xác nhận cơ chế cốt lõi của thuốc trong một thị trường có ý nghĩa thương mại, củng cố vị thế của Rhythm trong điều trị các bệnh béo phì hiếm gặp và cung cấp một lộ trình rõ ràng để tăng trưởng doanh thu đáng kể. Doanh số trước đó của công ty đối với IMCIVREE trong các chỉ định khác đã đạt 194,8 triệu đô la vào năm 2025.
Edgen Stock·Mar 19 2026, 23:10
