Thuốc điều trị béo phì của Rhythm Pharma thất bại trong thử nghiệm Giai đoạn 3

Edgen Stock·Mar 16 2026, 20:24

Chia sẻ đến

Chia sẻ đến

Sao chép liên kết

Những điểm chính

Thử nghiệm Giai đoạn 3 quan trọng của Rhythm Pharmaceuticals đối với thuốc điều trị béo phì hiếm gặp, setmelanotide, đã không đạt được các mục tiêu hiệu quả chính, gây ra một trở ngại đáng kể cho lộ trình phát triển của công ty. Mặc dù công ty đã nêu bật một số tín hiệu tích cực trong các phân tích tiếp theo, nhưng việc không đạt được mục tiêu chính đã gây nghi ngờ về tiềm năng mở rộng sử dụng của thuốc.

Thử nghiệm Giai đoạn 3 EMANATE của Rhythm đối với setmelanotide đã thất bại trong việc đạt các điểm cuối chính trên bốn nghiên cứu phụ về béo phì do di truyền.
Thuốc không đạt được mức giảm BMI có ý nghĩa thống kê so với giả dược, với nhóm hứa hẹn nhất chỉ cho thấy mức giảm điều chỉnh theo giả dược là -4.3% (p=0.15).
Rhythm đã chỉ ra dữ liệu thuận lợi hơn từ phân tích hậu nghiệm, nhưng những phát hiện này không thể khắc phục được việc không đạt được các mục tiêu đã được chỉ định trước của thử nghiệm.

Setmelanotide không đạt tất cả bốn điểm cuối chính trong thử nghiệm Giai đoạn 3

Rhythm Pharmaceuticals (Nasdaq: RYTM) đã thông báo vào ngày 16 tháng 3 rằng thuốc điều trị béo phì của họ, setmelanotide, đã không đạt được các mục tiêu chính trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 EMANATE quan trọng. Nghiên cứu đã đánh giá thuốc trên bốn nhóm bệnh nhân độc lập mắc bệnh béo phì hiếm gặp do di truyền. Việc không chứng minh được lợi ích có ý nghĩa thống kê so với giả dược là một trở ngại lớn cho nỗ lực của công ty nhằm mở rộng các công dụng đã được phê duyệt của thuốc.

Điểm cuối chính của thử nghiệm là sự thay đổi phần trăm trung bình trong Chỉ số khối cơ thể (BMI) so với giả dược trong 52 tuần. Không có nghiên cứu phụ nào trong số bốn nghiên cứu phụ đạt được mục tiêu này. Các kết quả chính bao gồm giảm BMI điều chỉnh theo giả dược -4.3% ở nhóm bệnh nhân POMC/PCSK1 (p=0.15) và giảm -1.7% ở nhóm SH2B1 (p=0.43), cho thấy tác dụng của thuốc không thể phân biệt được với giả dược theo các điều kiện được chỉ định trước của thử nghiệm.

Rhythm tập trung vào dữ liệu hậu nghiệm sau thất bại chính

Để đối phó với thất bại của thử nghiệm, ban quản lý của Rhythm đã tìm cách làm nổi bật các tín hiệu đáng khích lệ từ phân tích hậu nghiệm, một đánh giá dữ liệu không theo kế hoạch được thực hiện sau khi thử nghiệm kết thúc. Phân tích thứ cấp này cho thấy sự giảm BMI có ý nghĩa thống kê ở những bệnh nhân đã hoàn thành toàn bộ 52 tuần điều trị, bao gồm mức giảm điều chỉnh theo giả dược -9.7% trong một tập hợp con của nhóm POMC/PCSK1 (p=0.0002).

Mặc dù chúng tôi thất vọng vì các nghiên cứu phụ EMANATE không đạt được điểm cuối chính, nhưng chúng tôi được khuyến khích bởi các tín hiệu thuyết phục từ các phân tích bổ sung… giúp chúng tôi xác định các biến thể mất chức năng thực sự và định hướng phát triển các chất chủ vận MC4R thế hệ tiếp theo của chúng tôi.

— David Meeker, MD, Chủ tịch, Tổng Giám đốc và Giám đốc Điều hành của Rhythm Pharmaceuticals.

Công ty tuyên bố sẽ sử dụng những hiểu biết này để định hướng phát triển các ứng cử viên thuốc thế hệ tiếp theo của mình, bivamelagon và RM-718. Tuy nhiên, đối với các nhà đầu tư, trọng tâm vẫn là việc không đạt được các điểm cuối chính của một thử nghiệm giai đoạn cuối quan trọng, điều này làm lu mờ con đường pháp lý và thương mại ngắn hạn cho setmelanotide ở các nhóm bệnh nhân này. Rhythm đã lên lịch một cuộc gọi hội nghị vào lúc 4:30 chiều UTC-4 ngày 16 tháng 3 để thảo luận về kết quả.