RGX-202 vượt trội các tiêu chuẩn chức năng ở mốc một năm
Vào ngày 11 tháng 3 năm 2026, REGENXBIO Inc. đã công bố dữ liệu tạm thời tích cực từ thử nghiệm Giai đoạn I/II AFFINITY DUCHENNE, củng cố thêm trường hợp cho liệu pháp gen đang được nghiên cứu của họ, RGX-202. Những người tham gia nhận liều quan trọng đã thể hiện hiệu suất vượt trội trên các chỉ số chức năng so với nhóm đối chứng bên ngoài sau một năm. Các kết quả tích cực đáng chú ý đã mở rộng đến bệnh nhân từ tám tuổi trở lên, một nhóm bệnh nhân quan trọng đối với các phương pháp điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne.
Phân tích sâu hơn đã củng cố hồ sơ lâm sàng của liệu pháp. Dữ liệu MRI tim từ những bệnh nhân dùng liều quan trọng cho thấy sự ổn định ở mốc một năm, một phát hiện quan trọng vì suy tim là một biến chứng lớn của bệnh. Sự nhất quán của những kết quả này cho thấy RGX-202 đang thay đổi hiệu quả quỹ đạo của bệnh cho bệnh nhân.
Hồ sơ an toàn thuận lợi mở đường cho dữ liệu Q2/2026
Nghiên cứu tiếp tục nhấn mạnh hồ sơ an toàn và dung nạp mạnh mẽ của RGX-202. REGENXBIO xác nhận rằng không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc tác dụng phụ đặc biệt quan tâm nào được quan sát trong thử nghiệm. Dữ liệu mới từ nhiều phép đo cũng cung cấp bằng chứng hỗ trợ cho sự an toàn của gan trong nhóm bệnh nhân chủ chốt, giải quyết một mối lo ngại phổ biến đối với các liệu pháp gen.
Với dữ liệu tạm thời đáng khích lệ này làm giảm đáng kể rủi ro của chương trình, thị trường hiện đang tập trung vào cột mốc quan trọng tiếp theo. Công ty đã xác nhận rằng họ đang đi đúng hướng để báo cáo dữ liệu hàng đầu quan trọng từ thử nghiệm vào quý 2 năm 2026. Bản báo cáo sắp tới này sẽ có vai trò then chốt trong việc xác định con đường pháp lý và thương mại cho RGX-202.
Edgen Stock·Mar 11 2026, 15:57
