Lĩnh vực công nghệ sinh học tập trung vào đột phá về u tủy của Regeneron
Regeneron Pharmaceuticals (REGN) đã công bố kết quả thử nghiệm "thay đổi mô hình" cho linvoseltamab (Lynozyfic)
, một loại thuốc mới nhằm ngăn chặn sự phát triển của đa u tủy. Sự phát triển này đặt ra một thách thức tiềm năng đối với sự thống trị đã được thiết lập của Johnson & Johnson (JNJ) trên thị trường điều trị đa u tủy, cho thấy một sự thay đổi cạnh tranh đáng kể trong lĩnh vực dược phẩm.
Hiệu quả và thâm nhập thị trường của Linvoseltamab
Lynozyfic
đã nhận được phê duyệt tăng tốc của FDA vào tháng 7 năm 2025 cho người lớn mắc bệnh đa u tủy tái phát/kháng trị (R/R MM) đã trải qua ít nhất bốn liệu pháp trước đó. Thuốc, một kháng thể bispecific BCMAxCD3, đã chứng minh tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) là 70%, với 46,9% đạt được phản ứng hoàn toàn trong thử nghiệm LINKER-MM1 quan trọng. Đáng chú ý hơn, trong bệnh đa u tủy âm ỉ có nguy cơ cao (HR-SMM), thử nghiệm Giai đoạn 2 LINKER-SMM1 cho thấy tỷ lệ đáp ứng 100% trên 19 bệnh nhân, với 84% đạt được thuyên giảm hoàn toàn và âm tính về mặt phân tử trong 12/19 trường hợp. Những kết quả này vượt qua ORR 63,4% của Darzalex trong các thử nghiệm HR-SMM, cho thấy một sự thay đổi mô hình tiềm năng trong các chiến lược can thiệp sớm.
Việc dùng linvoseltamab
theo liều lượng thích ứng với đáp ứng của Regeneron, chuyển từ truyền hàng tuần sang hàng tháng cho những người đáp ứng, mang lại lợi thế về mặt hậu cần so với các thuốc bispecific cạnh tranh như Tecvayli của J&J và Elrexfio của Pfizer, vốn đòi hỏi phải dùng thường xuyên hơn.
Tác động đối với vị thế thị trường của Johnson & Johnson
Johnson & Johnson trong lịch sử đã thống trị thị trường đa u tủy, với thuốc chủ lực Darzalex tạo ra 11,6 tỷ USD doanh thu vào năm 2024 và dự kiến đạt 14,7 tỷ USD vào năm 2030. J&J cũng duy trì một danh mục sản phẩm mạnh mẽ, bao gồm Carvykti (một liệu pháp tế bào CAR-T với doanh thu 963 triệu USD vào năm 2023, dự kiến 7 tỷ USD vào năm 2030) và các liệu pháp miễn dịch thế hệ tiếp theo, củng cố vị thế chiến lược của mình.
Trong khi danh mục sản phẩm toàn diện của J&J và phê duyệt của FDA dự kiến cho Darzalex FASPRO trong HR-SMM có thể giúp duy trì thị phần tổng thể, thì Lynozyfic
đặt ra một mối đe dọa cạnh tranh đáng kể, đặc biệt trong phân khúc HR-SMM. Sự tiến bộ của Regeneron có thể buộc J&J phải đẩy nhanh các chiến lược đổi mới của riêng mình và có khả năng ảnh hưởng đến dự báo doanh thu của họ trong các phân khúc cụ thể của thị trường đa u tủy. Dự báo của Bloomberg Intelligence cho thấy J&J sẽ chiếm một thị phần đáng kể của thị trường u tủy 33 tỷ USD vào năm 2030 với các liệu pháp hiện có của mình. Tuy nhiên, sự tham gia của Regeneron giới thiệu các động lực mới, có khả năng thách thức các dự báo này trong các lĩnh vực điều trị cụ thể.
Bối cảnh thị trường rộng lớn hơn và cục diện cạnh tranh
Thị trường đa u tủy toàn cầu dự kiến sẽ mở rộng đáng kể, đạt 49,89 tỷ USD vào năm 2034 từ mức ước tính 27,75 tỷ USD vào năm 2024, tăng trưởng với CAGR là 6,04%. Sự tăng trưởng này được thúc đẩy bởi những tiến bộ trong nghiên cứu, bao gồm liệu pháp miễn dịch, các tác nhân liên kết tế bào T bispecific và các liệu pháp nhắm mục tiêu. Ngoài J&J và Regeneron, các công ty khác cũng đang tích cực cạnh tranh. Gilead đang nhắm mục tiêu ra mắt anitocabtagene autoleucel (anito-cel), một liệu pháp tế bào CAR T, vào năm 2026, nhằm mở rộng thị trường CAR T, với dự kiến thị trường đa u tủy CAR T tổng thể sẽ đạt 15 tỷ đến 20 tỷ USD vào năm 2034. Điều này làm nổi bật một bối cảnh ngày càng đông đúc và đổi mới.
Tính biến động cao vốn có trong đầu tư công nghệ sinh học được nhấn mạnh bởi các sự kiện gần đây như sự sụt giảm cổ phiếu của Atyr Pharma sau một thử nghiệm lâm sàng thất bại, chứng tỏ kết quả thử nghiệm lâm sàng quan trọng như thế nào đối với định giá doanh nghiệp và tâm lý nhà đầu tư trong lĩnh vực này.
Nhìn về phía trước: Đổi mới và động lực thị trường
Sự thành công của linvoseltamab
trong HR-SMM giới thiệu một chiều hướng mới cho can thiệp sớm trong đa u tủy, có khả năng thay đổi mô hình điều trị từ quản lý mãn tính sang các phương pháp chữa khỏi. Các phát triển trong tương lai sẽ phụ thuộc vào việc áp dụng rộng rãi thuốc của Regeneron, các phê duyệt quy định tiếp theo và phản ứng chiến lược của các bên chơi đã thành lập như J&J. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi chặt chẽ các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra, các quyết định quy định và chiến lược thương mại hóa từ tất cả các bên chơi chính. Cường độ cạnh tranh dự kiến sẽ thúc đẩy sự đổi mới hơn nữa trong lĩnh vực này, cuối cùng mang lại lợi ích cho bệnh nhân nhưng cũng tạo ra một môi trường đầu tư năng động và có khả năng biến động. Khả năng của các công ty trong việc tích hợp các đột phá lâm sàng với khả năng mở rộng thương mại sẽ là tối quan trọng trong việc đảm bảo vị trí dẫn đầu thị trường.