Joenja của Pharming Sắp Được EU Phê Duyệt cho Bệnh Hiếm Gặp

Edgen Stock·Mar 27 2026, 08:21

Chia sẻ đến

Chia sẻ đến

Sao chép liên kết

Những điểm chính

Thuốc Joenja (leniolisib) của Pharming Group, dùng điều trị bệnh hiếm gặp, đã nhận được khuyến nghị tích cực từ một ủy ban quản lý chủ chốt của Liên minh Châu Âu, làm tăng đáng kể khả năng được chấp thuận toàn diện trên thị trường vào quý 2 năm 2026. Nếu được phê duyệt, đây sẽ là phương pháp điều trị đầu tiên được chấp thuận tại EU cho chứng suy giảm miễn dịch hiếm gặp, APDS.

Mở đường cho phê duyệt EU: Ủy ban về các Sản phẩm Thuốc dùng cho Người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đã đưa ra ý kiến tích cực vào ngày 27 tháng 3 năm 2026 cho Joenja để điều trị APDS ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.
Tiếp cận thị trường mới vào quý 2 năm 2026: Quyết định cuối cùng từ Ủy ban Châu Âu dự kiến sẽ có trong vòng hai tháng, điều này sẽ cấp quyền tiếp cận thị trường gồm 27 quốc gia thành viên EU cùng với Na Uy, Iceland và Liechtenstein.
Đà tăng trưởng toàn cầu: Khuyến nghị của Châu Âu diễn ra sau khi Joenja được phê duyệt riêng tại Nhật Bản vào ngày 24 tháng 3, thiết lập một mô hình các kết quả quản lý thành công.

Joenja Vượt Qua Trở Ngại Quan Trọng của EU với Ý Kiến Tích Cực vào ngày 27 tháng 3

Pharming Group (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) chuẩn bị đón một chất xúc tác thị trường quan trọng sau khi Ủy ban về các Sản phẩm Thuốc dùng cho Người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đã đưa ra ý kiến tích cực cho thuốc Joenja (leniolisib) của mình vào ngày 27 tháng 3 năm 2026. Khuyến nghị này dành cho việc điều trị hội chứng phosphoinositide 3-kinase delta hoạt hóa (APDS), một chứng suy giảm miễn dịch nguyên phát hiếm gặp và tiến triển, ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.

Quyết định cấp phép lưu hành cuối cùng từ Ủy ban Châu Âu hiện dự kiến sẽ có vào quý 2 năm 2026. Nếu được cấp, Joenja sẽ trở thành phương pháp điều trị đầu tiên được phê duyệt cho APDS tại Liên minh Châu Âu, một thị trường bao gồm tất cả 27 quốc gia thành viên. Quyết định của CHMP dựa trên một thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn II/III bao gồm 31 bệnh nhân đã chứng minh tác động đáng kể về mặt thống kê đối với các chỉ số rối loạn điều hòa miễn dịch của bệnh.

Các Thành Công Về Quản Lý Tăng Lên Với Việc Phê Duyệt tại Nhật Bản

Triển vọng tích cực từ Châu Âu này diễn ra chỉ vài ngày sau khi Joenja nhận được phê duyệt tại Nhật Bản vào ngày 24 tháng 3 năm 2026, để điều trị APDS ở bệnh nhân từ 4 tuổi trở lên. Cột mốc này đánh dấu phê duyệt toàn cầu đầu tiên cho thuốc này ở nhóm bệnh nhân trẻ tuổi từ 4 đến 11 tuổi, chứng minh sức mạnh của dữ liệu lâm sàng của nó trên các nhóm tuổi khác nhau.

Cùng với nhau, các chiến thắng liên tiếp về quản lý tại Châu Âu và Nhật Bản báo hiệu đà thương mại toàn cầu mạnh mẽ cho Pharming. Joenja, nhắm vào nguyên nhân cơ bản của APDS, đã được phê duyệt và bán tại Hoa Kỳ và Vương quốc Anh. Việc mở rộng thành công sang các thị trường quốc tế lớn củng cố vị thế của thuốc như một liệu pháp mục tiêu chính cho APDS, một căn bệnh ước tính ảnh hưởng đến từ 1 đến 2 người trên một triệu dân trên toàn thế giới.