Pfizer báo cáo sự sống sót dài hạn bền vững trong thử nghiệm mNSCLC đột biến BRAF V600E
Pfizer Inc. (NYSE: PFE) đã công bố kết quả theo dõi dài hạn cập nhật từ thử nghiệm Giai đoạn 2 PHAROS, đánh giá liệu pháp kết hợp BRAFTOVI (encorafenib) và MEKTOVI (binimetinib) cho ung thư phổi không tế bào nhỏ di căn đột biến BRAF V600E (mNSCLC). Dữ liệu, được trình bày tại Đại hội ESMO 2025, cho thấy thời gian sống sót tổng thể trung bình (OS) là 47,6 tháng ở bệnh nhân chưa điều trị, đánh dấu một bước tiến đáng kể trong phân nhóm ung thư hung hãn này.
Thử nghiệm PHAROS: Chi tiết về hiệu quả và an toàn
Các phát hiện cập nhật từ thử nghiệm PHAROS cho thấy thời gian OS trung bình là 47,6 tháng ở bệnh nhân chưa điều trị, sau thời gian theo dõi trung bình 52,3 tháng. Đáng chú ý, tỷ lệ OS sau bốn năm cho nhóm này đạt 49%. Đối với bệnh nhân đã điều trị trước đó, OS trung bình là 22,7 tháng, với tỷ lệ OS sau bốn năm là 31%. Những con số sống sót này đại diện cho sự cải thiện đáng kể so với các tiêu chuẩn lịch sử cho nhóm bệnh nhân cụ thể này.
Ngoài sống sót tổng thể, liệu pháp kết hợp còn thể hiện tỷ lệ đáp ứng mạnh mẽ. Ở bệnh nhân chưa điều trị, tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) là 75%, với thời gian đáp ứng trung bình (DoR) vượt quá 40 tháng. Đối với bệnh nhân đã điều trị trước đó, ORR là 46%, với thời gian DoR trung bình là 16,7 tháng. Thời gian sống sót không tiến triển (PFS) trung bình cũng đáng chú ý, ở mức 30,2 tháng cho bệnh nhân chưa điều trị và 9,3 tháng cho những người đã điều trị trước đó.
Hồ sơ an toàn của BRAFTOVI + MEKTOVI vẫn nhất quán với các báo cáo trước đó. Các tác dụng phụ liên quan đến điều trị phổ biến bao gồm buồn nôn (52%), tiêu chảy (44%), mệt mỏi (33%) và nôn mửa (30%). Mặc dù 26% bệnh nhân đã giảm liều và 16% ngừng điều trị vĩnh viễn, nhưng việc không có tín hiệu an toàn mới nhấn mạnh độc tính có thể dự đoán và quản lý được của phác đồ, hỗ trợ tuân thủ lâu dài.
Phản ứng thị trường và định vị chiến lược
Dữ liệu hiệu quả dài hạn cực kỳ tích cực dự kiến sẽ củng cố niềm tin của nhà đầu tư vào đường ống ung thư của Pfizer và tiềm năng thương mại của BRAFTOVI + MEKTOVI. Liệu pháp này đã được Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp phép vào tháng 10 năm 2023 và Ủy ban Châu Âu vào tháng 8 năm 2024. Các phê duyệt này, ban đầu dựa trên tỷ lệ đáp ứng khách quan và thời gian đáp ứng, được củng cố thêm bởi dữ liệu OS và PFS cập nhật, tăng cường đề xuất giá trị của liệu pháp cho các nhà chi trả và nhà cung cấp.
Định vị chiến lược của Pfizer tận dụng "lợi thế người đi đầu", vì hiện tại không có lựa chọn thay thế được phê duyệt nào khác cho nhóm bệnh nhân mNSCLC cụ thể này. Điều này thiết lập BRAFTOVI + MEKTOVI như một tài sản có rào cản cao trong thị trường ung thư cạnh tranh, thể hiện khả năng đổi mới của Pfizer trong các phân khúc ung thư thích hợp.
Bối cảnh rộng hơn và ý nghĩa tương lai
Những phát hiện thử nghiệm này đang thiết lập một tiêu chuẩn mới cho bệnh nhân NSCLC có đột biến BRAF V600E, với kết quả sống sót gần bốn năm đại diện cho thời gian sống sót dài nhất được quan sát thấy ở nhóm bệnh nhân di căn chưa điều trị này. Sự phát triển này phù hợp với "sự thay đổi mô hình" rộng lớn hơn trong bối cảnh ung thư học, hướng tới các liệu pháp chính xác và các phương pháp điều trị nhắm mục tiêu phân tử.
Đối với các nhà đầu tư, các nhà phân tích ước tính thị trường toàn cầu cho các liệu pháp nhắm mục tiêu BRAF trong ung thư phổi có thể vượt 2 tỷ đô la vào năm 2030. Tăng trưởng này được dự đoán sẽ được thúc đẩy bởi việc mở rộng khả năng tiếp cận của bệnh nhân và việc thực hiện các chiến lược kết hợp, báo hiệu một cơ hội thị trường đáng kể và củng cố quỹ đạo của ngành đối với các phương pháp điều trị ung thư chuyên biệt, hiệu quả cao.
Bình luận của chuyên gia củng cố tác động lâm sàng
Ý kiến của chuyên gia nhấn mạnh tiềm năng biến đổi của những kết quả này. Jeff Legos, Giám đốc Ung thư tại Pfizer, đã tuyên bố:
"Những kết quả sống sót dài hạn này củng cố cam kết không ngừng của Pfizer trong việc cải thiện kết quả ở bệnh nhân ung thư phổi."
Melissa Johnson, M.D., Giám đốc Nghiên cứu Ung thư Phổi tại Viện Nghiên cứu Ung thư Sarah Cannon và là điều tra viên của PHAROS, đã nhấn mạnh tiêu chuẩn mới đang được thiết lập:
"Kết quả thử nghiệm PHAROS đặt ra một tiêu chuẩn mới cho bệnh nhân NSCLC có đột biến BRAF V600E, với kết quả sống sót gần bốn năm — thời gian sống sót dài nhất được quan sát thấy ở bệnh nhân NSCLC di căn chưa điều trị mang đột biến này."
Ngoài ra, Gregory Riely, M.D., Ph.D., Phó Chủ tịch, Nghiên cứu Lâm sàng tại Khoa Y học tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering (MSK) và là điều tra viên của PHAROS, đã nhận xét về nhu cầu quan trọng đối với các phương pháp điều trị như vậy:
"Ung thư phổi không tế bào nhỏ di căn đột biến BRAF V600E có xu hướng hung hãn, và các lựa chọn điều trị hàng đầu nhắm mục tiêu hiệu quả với hồ sơ an toàn có thể quản lý được là rất quan trọng đối với hàng nghìn người được chẩn đoán trên toàn cầu mỗi năm. Kết quả theo dõi dài hạn hơn từ thử nghiệm PHAROS đại diện cho một bước tiến quan trọng trong điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ di căn đột biến BRAF V600E."
Triển vọng: Tăng trưởng bền vững trong Ung thư học chính xác
Dữ liệu theo dõi mở rộng từ thử nghiệm PHAROS không chỉ xác nhận lợi ích lâm sàng của BRAFTOVI + MEKTOVI mà còn nhấn mạnh khả năng thương mại của nó trong một thị trường đang phát triển nhanh chóng. Liệu pháp kết hợp là một ví dụ về loại tài sản có rào cản cao, khác biệt, sẵn sàng thúc đẩy tăng trưởng bền vững trong một ngành công nghiệp ngày càng được xác định bởi sự chính xác và đổi mới. Việc thâm nhập thị trường liên tục và khả năng mở rộng sang các môi trường điều trị sớm hơn là những yếu tố chính cần theo dõi trong các giai đoạn sắp tới, khi Pfizer tiếp tục củng cố vị thế của mình trong các liệu pháp ung thư nhắm mục tiêu.
nguồn:[1] BRAFTOVI® + MEKTOVI® của Pfizer cho thấy sự sống sót lâu dài bền vững ở bệnh nhân ung thư phổi giai đoạn cuối (https://finance.yahoo.com/news/pfizer-braftov ...)[2] BeiGene trình bày dữ liệu BRUKINSA® (zanubrutinib) mới và cập nhật trong bệnh Waldenström's Macroglobulinemia tại ASH 2024 (https://ir.beigene.com/news-releases/news-rel ...)[3] Braftovi + Mektovi của Pfizer: Một tiêu chuẩn mới trong điều trị mNSCLC đột biến BRAF V600E? (https://vertexaisearch.cloud.google.com/groun ...)