OS Therapies đã có một bước tiến quan trọng trong việc thương mại hóa phương pháp điều trị ung thư hàng đầu của mình, bằng cách nộp dữ liệu thử nghiệm lâm sàng cho liệu pháp miễn dịch OST-HER2 cho các cơ quan quản lý Hoa Kỳ trước một cuộc họp quan trọng. Công ty đang tìm kiếm lộ trình phê duyệt cấp tốc cho loại thuốc này.
Việc nộp hồ sơ, được công bố vào ngày 31 tháng 3, bao gồm dữ liệu lâm sàng và dấu ấn sinh học từ nghiên cứu Giai đoạn 2b của loại thuốc này trong việc ngăn ngừa sự tái phát của một loại ung thư xương được gọi là osteosarcoma. OS Therapies cho biết họ dự kiến sẽ gặp Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) cho cuộc họp Pre-BLA vào tháng 5 năm 2026, một cột mốc quan trọng có thể giúp giảm thiểu rủi ro trên con đường đưa sản phẩm ra thị trường.
Công ty đang định vị OST-HER2, một phương pháp điều trị dựa trên vi khuẩn listeria được thiết kế để kích hoạt phản ứng miễn dịch chống lại các tế bào ung thư, cho Chương trình Phê duyệt Cấp tốc của Hoa Kỳ. Họ cũng dự kiến sẽ tìm kiếm Giấy phép Tiếp thị Có điều kiện tại Châu Âu và Vương quốc Anh vào nửa cuối năm 2026. Kết quả khả quan từ cuộc họp FDA vào tháng 5 sẽ cung cấp sự xác nhận quan trọng trước một thử nghiệm Giai đoạn 3 xác nhận lớn hơn và tốn kém hơn dự kiến bắt đầu tại Úc vào quý 3 năm 2026.
"Việc hoàn tất nộp dữ liệu là một sự kiện then chốt đối với OS Therapies," công ty tuyên bố trong thông cáo báo chí, nhấn mạnh rằng các dấu ấn sinh học miễn dịch có thể được sử dụng để thiết lập hiệu quả lâm sàng thay thế. Cùng với cập nhật về quy định, công ty cũng báo cáo kết quả tài chính cả năm 2025, mặc dù các chỉ số cụ thể không được nêu chi tiết trong thông báo.
Bối cảnh Ngành
Động thái của OS Therapies diễn ra khi lĩnh vực liệu pháp tế bào và gen nói chung đang có dấu hiệu khởi sắc mạnh mẽ, đặc biệt là ở khía cạnh sản xuất. Oxford Biomedica (OXB), một nhà sản xuất hợp đồng lớn cho các liệu pháp này, gần đây đã báo cáo mức tăng trưởng doanh thu 33% vào năm 2025 và quay trở lại có lãi hoạt động. Thành công của OXB, được thúc đẩy bởi việc mở rộng năng lực và nhu cầu mạnh mẽ đối với các vector virus được sử dụng trong các liệu pháp như CAR-T, cho thấy môi trường thị trường lành mạnh cho các công ty công nghệ sinh học cần mở rộng quy mô sản xuất.
Tuy nhiên, lĩnh vực này vẫn còn nhiều biến động. BioStem Technologies (BSEM), một công ty y học tái tạo, đã báo cáo doanh thu cả năm 2025 giảm 32% và lỗ ròng 6,6 triệu USD, viện dẫn sự không chắc chắn về việc hoàn trả và áp lực cạnh tranh. Điều này làm nổi bật những thách thức mà các công ty công nghệ sinh học nhỏ hơn phải đối mặt khi điều hướng các động lực thị trường phức tạp, một trở ngại mà OS Therapies cũng phải vượt qua khi tiến tới thương mại hóa.
Đối với OS Therapies, trọng tâm trước mắt vẫn là cuộc họp FDA sắp tới. Một đánh giá thuận lợi về dữ liệu Giai đoạn 2b của họ có thể là chất xúc tác lớn, có khả năng thúc đẩy niềm tin của nhà đầu tư và thu hút thêm vốn cho nghiên cứu Giai đoạn 3 quan trọng và đợt ra mắt thương mại sau đó.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
Edgen Stock·Mar 31 2026, 11:52