Opus Genetics báo cáo cải thiện thị lực, võng mạc cải thiện 23%

Tóm tắt chính

Opus Genetics đã công bố dữ liệu ban đầu tích cực về tính an toàn và hiệu quả từ bệnh nhân đầu tiên trong thử nghiệm Giai đoạn 1/2 đối với OPGx-BEST1, một liệu pháp gen cho các bệnh võng mạc di truyền. Các kết quả được trình bày tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Võng mạc, cung cấp một sự xác nhận sớm nhưng quan trọng cho nền tảng điều trị của công ty.

1. Hồ sơ an toàn tích cực: Bệnh nhân đầu tiên được điều trị bằng OPGx-BEST1 cho thấy liệu pháp được dung nạp tốt sau ba tháng, không có độc tính giới hạn liều hoặc các biến cố bất lợi nghiêm trọng.
2. Tín hiệu hiệu quả sớm: Bệnh nhân đã thể hiện những cải thiện về chức năng và cấu trúc, bao gồm tăng 12 chữ cái về thị lực và giảm 23% độ dày vùng dưới trung tâm.
3. Chất xúc tác tiếp theo: Thành công ban đầu này làm giảm rủi ro cho tài sản trước cột mốc quan trọng tiếp theo, với dữ liệu đầy đủ từ toàn bộ nhóm bệnh nhân dự kiến vào giữa năm 2026.