ZUG, Thụy Sĩ — Oculis Holding AG (Nasdaq: OCS) đã thông báo ứng cử viên bảo vệ thần kinh Privosegtor của mình đã nhận được chỉ định Thuốc ưu tiên (PRIME) từ Cơ quan Quản lý Dược phẩm Châu Âu (EMA) để điều trị viêm dây thần kinh thị giác (ON), một tình trạng hiếm gặp có thể dẫn đến mất thị lực.
“Quyết định cấp trạng thái PRIME của EMA nhấn mạnh kết quả thuyết phục của Privosegtor và tiềm năng của nó như một liệu pháp bảo vệ thần kinh đầu tiên trong phân khúc cho những người bị viêm dây thần kinh thị giác,” Tiến sĩ Riad Sherif, Giám đốc điều hành của Oculis, cho biết. “Vẫn còn một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đối với các liệu pháp mới có thể ngăn ngừa mất thị lực bằng cách cung cấp sự bảo vệ thần kinh.”
Chỉ định PRIME được hỗ trợ bởi kết quả tích cực từ thử nghiệm ACUITY Giai đoạn 2, nơi Privosegtor cho thấy sự cải thiện đáng kể về thị lực tương phản thấp so với giả dược. Điều này diễn ra sau chỉ định Liệu pháp Đột phá được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp vào tháng 1 năm 2026 và trạng thái Thuốc mồ côi từ cả EMA và FDA.
Việc chỉ định này đẩy nhanh con đường đưa thuốc ra thị trường ở Châu Âu, nhắm tới thị trường tiềm năng trị giá 7 tỷ USD cho các bệnh lý thần kinh thị giác tại Hoa Kỳ, hiện chưa có phương pháp điều trị bảo vệ thần kinh nào được phê duyệt. Oculis đã bắt đầu thử nghiệm đăng ký đầu tiên, PIONEER-1, vào quý 4 năm 2025, với việc kích hoạt các điểm lâm sàng đang tiến triển theo đúng kế hoạch.
Động lực quản lý toàn cầu
Các chỉ định kép từ EMA và FDA mang lại lợi thế đáng kể cho Oculis, hợp lý hóa quá trình phát triển và phê duyệt tiềm năng ở cả hai châu lục. Chương trình PRIME của EMA có tính chọn lọc cao, cung cấp sự tương tác tăng cường và đánh giá nhanh chóng cho các loại thuốc có thể mang lại lợi thế điều trị lớn so với các phương pháp hiện có hoặc mang lại lợi ích cho bệnh nhân không có lựa chọn nào khác. Điều này đưa Privosegtor vào danh mục ưu tiên, nhằm đưa phương pháp điều trị đến với bệnh nhân nhanh hơn.
Thử nghiệm ACUITY và Chương trình PIONEER
Quyết định của EMA dựa trên kết quả thử nghiệm ACUITY Giai đoạn 2, chứng minh cả lợi ích về chức năng và giải phẫu. Những bệnh nhân được điều trị bằng Privosegtor cùng với steroid cho thấy những cải thiện đáng kể về chức năng thị giác. Dựa trên thành công này, Oculis đang thúc đẩy chương trình PIONEER, bao gồm ba thử nghiệm đăng ký toàn cầu cho bệnh viêm dây thần kinh thị giác và bệnh hiếm thứ hai, bệnh lý thần kinh thị giác do thiếu máu cục bộ trước không do viêm động mạch (NAION).
Chỉ định PRIME làm giảm đáng kể rủi ro cho lộ trình quản lý tại Châu Âu đối với Privosegtor, làm tăng xác suất ra mắt thành công. Các nhà đầu tư hiện sẽ theo dõi chặt chẽ các cập nhật về việc ghi danh và dữ liệu hàng đầu từ thử nghiệm đăng ký PIONEER-1, đây là chất xúc tác lớn tiếp theo cho công ty.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
Edgen Stock·Mar 31 2026, 08:58
