Ocugen Hoàn tất Giai đoạn 3 Tuyển bệnh nhân, Hướng tới phê duyệt liệu pháp gen vào năm 2027

Ocugen Hoàn tất Tuyển bệnh nhân Giai đoạn 3, Mở đường cho dữ liệu năm 2027

Ocugen đã thúc đẩy ứng cử viên liệu pháp gen chủ chốt của mình, OCU400, bằng cách hoàn tất việc tuyển bệnh nhân cho thử nghiệm lâm sàng liMeliGhT Giai đoạn 3 tính đến ngày 2 tháng 3 năm 2026. Thử nghiệm này nghiên cứu OCU400 như một phương pháp điều trị cho bệnh viêm võng mạc sắc tố (RP), một nhóm các rối loạn di truyền hiếm gặp dẫn đến mù lòa. Hoàn thành giai đoạn này là một cột mốc hoạt động quan trọng giúp giảm thiểu rủi ro cho lộ trình phát triển và đưa nghiên cứu kéo dài một năm đến kết luận.

Công ty hiện dự kiến sẽ công bố dữ liệu hiệu quả và an toàn ban đầu vào quý 1 năm 2027. Việc công bố dữ liệu này sẽ là chất xúc tác lớn tiếp theo cho các nhà đầu tư, vì kết quả sẽ là yếu tố then chốt trong việc xác định khả năng tồn tại của liệu pháp và hỗ trợ các hồ sơ pháp lý tiếp theo.

Các hồ sơ pháp lý của Hoa Kỳ và Châu Âu được nhắm mục tiêu vào năm 2027

Với việc thử nghiệm đã tuyển đủ bệnh nhân, Ocugen đã thiết lập một con đường rõ ràng để tìm kiếm sự chấp thuận của cơ quan quản lý tại các thị trường lớn. Công ty có kế hoạch sử dụng dữ liệu ban đầu sắp tới để hỗ trợ nộp Đơn đăng ký Giấy phép Sinh học (BLA) với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) trong năm 2027. Việc nộp đơn thành công có thể dẫn đến việc phê duyệt thị trường Hoa Kỳ trong cùng năm.

Đáng kể là Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã xác nhận tính chấp nhận được của dữ liệu thử nghiệm dựa trên Hoa Kỳ cho một Đơn xin Phê duyệt Tiếp thị (MAA) tương ứng ở Châu Âu. Chiến lược quản lý song song này mở rộng dấu ấn thương mại tiềm năng cho OCU400 và tạo ra một con đường hiệu quả hơn để tiếp cận thị trường toàn cầu mà không yêu cầu một nghiên cứu riêng biệt ở Châu Âu.