Nurix Therapeutics Thúc đẩy Ứng cử viên Thuốc hàng đầu, Khởi động Nghiên cứu CLL then chốt

Nurix Therapeutics Khởi xướng Nghiên cứu then chốt về Bexobrutideg trong CLL

Nurix Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NRIX) đã bắt đầu nghiên cứu Giai đoạn 2 đơn nhánh quan trọng DAYBreak của bexobrutideg (NX-5948) trong bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính (CLL) tái phát hoặc khó chữa (r/r CLL) vào ngày 22 tháng 10 năm 2025. Sự phát triển này định vị công ty có khả năng được phê duyệt nhanh chóng và đại diện cho một bước tiến đáng kể trong đường ống phân hủy protein đích của họ trong Ngành Công nghệ Sinh học.

Dự án DAYBreak sẽ đánh giá liều uống 600 mg mỗi ngày một lần, đã nhận được sự chấp thuận của các cơ quan quản lý toàn cầu cho các thử nghiệm đơn trị liệu quan trọng, nhằm mục đích thu thập dữ liệu để hỗ trợ khả năng phê duyệt nhanh. Một nghiên cứu Giai đoạn 3 ngẫu nhiên, xác nhận được lên kế hoạch bắt đầu vào nửa đầu năm 2026, so sánh bexobrutideg với các phương pháp điều trị hiện có như pirtobrutinib, bendamustine + rituximab hoặc idelalisib + rituximab. Việc lựa chọn liều 600 mg được đưa ra sau khi hoàn thành phân tích dữ liệu từ một nhóm ngẫu nhiên trong nghiên cứu Giai đoạn 1b và phản ánh sự đồng bộ với các cơ quan quản lý, bao gồm Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), Cơ quan Quản lý Thuốc và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe Vương quốc Anh (MHRA) và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA).

Đồng thời, Nurix đã báo cáo dữ liệu tiền lâm sàng mới cho các chương trình phân hủy STAT6 và IRAK4 của họ. Chương trình phân hủy STAT6, hợp tác với Sanofi, hiện đang trong các nghiên cứu hỗ trợ IND. Sanofi đã thực hiện quyền chọn cấp phép độc quyền cho chương trình STAT6, bao gồm ứng cử viên thuốc NX-3911, vào tháng 6 năm 2025, kích hoạt khoản thanh toán 15 triệu đô la và đưa ra các cột mốc phát triển, quy định và thương mại tiềm năng trong tương lai lên tới 465 triệu đô la cho mỗi chương trình được cấp phép. Dữ liệu tiền lâm sàng cho GS-6791 (NX-0479), một chất phân hủy IRAK4 hợp tác với Gilead, cho thấy sự ức chế mạnh mẽ đường dẫn và hiệu quả trong mô hình viêm da, làm nổi bật cơ chế khác biệt của nó và tiềm năng trong các tình trạng tự miễn và viêm nhiễm.

Phản ứng thị trường và niềm tin nhà đầu tư

Sau các thông báo này, cổ phiếu Nurix Therapeutics (NRIX) đã tăng 10% vào ngày 22 tháng 10 năm 2025. Các nhà đầu tư xem việc bắt đầu nghiên cứu DAYBreak là một sự kiện giảm thiểu rủi ro đáng kể, đặc biệt khi có dữ liệu Giai đoạn 1a đầy hứa hẹn trước đó đã cho thấy tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) là 80,9% ở nhóm bệnh nhân đã được điều trị nhiều. Dữ liệu hiệu quả sớm mạnh mẽ này hỗ trợ tiềm năng nộp hồ sơ phê duyệt nhanh, giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng nghiêm trọng ở những bệnh nhân có ít lựa chọn điều trị. Công ty đồng thời công bố đợt chào bán cổ phiếu phổ thông trị giá 250,0 triệu đô la, với số tiền thu được dự kiến sẽ tài trợ cho phát triển lâm sàng, khám phá các chỉ định tự miễn và mở rộng đường ống nghiên cứu và phát triển của mình.

Bối cảnh rộng hơn và hiệu quả tài chính

Các dự báo cho thấy thị trường CLL tái phát hoặc khó chữa được dự kiến sẽ đạt 19,5 tỷ đô la vào năm 2034, nhấn mạnh nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể mà bexobrutideg nhằm giải quyết. Cơ chế của thuốc, trực tiếp loại bỏ protein BTK, bao gồm các dạng đột biến, phân biệt nó với các chất ức chế truyền thống và nhằm mục đích vượt qua các đột biến kháng thuốc và độc tính lâu dài, như rung nhĩ mới khởi phát, liên quan đến các chất ức chế BTK thế hệ đầu tiên và thứ hai.

Về mặt tài chính, Nurix Therapeutics đã báo cáo doanh thu 7,9 triệu đô la trong quý tài chính kết thúc vào ngày 31 tháng 8 năm 2025. Tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán được của công ty đứng ở mức 428,8 triệu đô la tính đến ngày 31 tháng 8 năm 2025, so với 609,6 triệu đô la vào ngày 30 tháng 11 năm 2024. Chi phí nghiên cứu và phát triển tăng lên 86,1 triệu đô la trong ba tháng kết thúc vào ngày 31 tháng 8 năm 2025, tăng từ 55,5 triệu đô la trong cùng kỳ năm 2024, phản ánh sự tăng cường ghi danh thử nghiệm và chuẩn bị nghiên cứu quan trọng. Chi phí chung và hành chính cũng tăng lên 13,2 triệu đô la từ 11,7 triệu đô la so với cùng kỳ năm trước. Lỗ ròng trong ba tháng kết thúc vào ngày 31 tháng 8 năm 2025 là 86,4 triệu đô la, hay (1,03 đô la) mỗi cổ phiếu. Mặc dù có những khoản đầu tư R&D đáng kể và những thách thức về lợi nhuận, Nurix vẫn duy trì tình hình thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ hiện hành là 5,35 và tỷ lệ nợ trên vốn chủ sở hữu thấp là 0,15.

Trong bối cảnh cạnh tranh, các công ty khác như BeiGene (NASDAQ: BGNE) cũng đang phát triển các chất phân hủy BTK (BGB-16673). Tuy nhiên, giai đoạn lâm sàng tiên tiến của bexobrutideg mang lại cho Nurix lợi thế đáng kể trong việc xác nhận và tiềm năng thương mại hóa một chất phân hủy BTK. Nurix cũng đang khám phá việc mở rộng bexobrutideg sang các bệnh ác tính tế bào B khác như Macroglobulinemia Waldenström và các bệnh tự miễn, mở rộng thị trường tiềm năng của nó ngoài CLL.

Triển vọng phân tích và Quỹ đạo tương lai

Tâm lý của các nhà phân tích đối với Nurix Therapeutics nghiêng về lạc quan thận trọng, với xếp hạng “Mua mạnh” đồng thuận và mục tiêu giá trung bình một năm là 28,14 đô la, ngụ ý tiềm năng tăng 170,84% so với mức giao dịch gần đây. Triển vọng này phản ánh niềm tin vào đường ống lâm sàng và các quan hệ đối tác chiến lược của công ty trong Ngành Dược phẩm và Công nghệ Sinh học.

Trong tương lai, việc khởi xướng nghiên cứu DAYBreak đánh dấu một sự chuyển đổi quan trọng đối với Nurix hướng tới việc trở thành một công ty có khả năng thương mại. Các yếu tố chính cần theo dõi trong những tháng tới bao gồm tiến độ của nghiên cứu DAYBreak, việc khởi xướng thử nghiệm Giai đoạn 3 xác nhận vào đầu năm 2026, và những phát triển tiếp theo trong các chương trình phân hủy STAT6 và IRAK4 hợp tác. Những tiến bộ liên tục trong các lĩnh vực này, cùng với quản lý vốn chiến lược từ đợt chào bán cổ phiếu gần đây, sẽ rất quan trọng trong việc xác định vị thế thị trường lâu dài của Nurix trong bối cảnh điều trị ung thư và miễn dịch học đang phát triển.