Fabhalta làm chậm suy giảm chức năng thận 49.3%
Novartis đã công bố vào ngày 29 tháng 3 năm 2026 rằng thuốc uống Fabhalta (iptacopan) của họ đã mang lại lợi ích có ý nghĩa thống kê và lâm sàng cho bệnh nhân mắc bệnh thận IgA (IgAN), một bệnh thận tự miễn tiến triển. Kết quả cuối cùng trong hai năm từ nghiên cứu Giai đoạn III APPLAUSE-IgAN, được công bố trên Tạp chí Y học New England, cho thấy thuốc làm chậm tốc độ suy giảm chức năng thận 49.3% so với giả dược. Điều này được đo bằng độ dốc tốc độ lọc cầu thận ước tính (eGFR), với tốc độ suy giảm hàng năm cho bệnh nhân dùng Fabhalta là –3.10 mL/min/1.73 m², so với –6.12 mL/min/1.73 m² cho nhóm giả dược.
Dữ liệu cho thấy nguy cơ suy thận thấp hơn 43%
Nghiên cứu cũng chứng minh một hiệu ứng mạnh mẽ đối với sự tiến triển bệnh lâu dài. Bệnh nhân dùng Fabhalta có khả năng trải qua một biến cố suy thận tổng hợp thấp hơn 43%, bao gồm sự suy giảm kéo dài của eGFR, bệnh thận giai đoạn cuối hoặc tử vong do suy thận. Trong khoảng thời gian hai năm, các biến cố này xảy ra ở 21.4% bệnh nhân dùng Fabhalta so với 33.5% ở nhóm giả dược. Hơn nữa, 40.7% bệnh nhân được điều trị đạt được sự giảm liên tục protein niệu (protein trong nước tiểu), một dấu hiệu chính của tổn thương thận, so với chỉ 23.7% ở nhóm giả dược. Hồ sơ an toàn của thuốc vẫn nhất quán với các phát hiện trước đó, cho thấy tỷ lệ tác dụng phụ thấp tương đương với giả dược.
Những kết quả này rất quan trọng vì chúng cho thấy Fabhalta có thể giảm nguy cơ tiến triển bệnh, giúp bảo tồn sức khỏe thận và giải quyết các kết quả liên quan đến gánh nặng bệnh tật lâu dài.
— Vlado Perkovic, MD, Đồng Chủ tịch Ủy ban Chỉ đạo nghiên cứu APPLAUSE-IgAN.
Novartis củng cố vị thế với ưu tiên xem xét của FDA
Những kết quả Giai đoạn III mạnh mẽ này cung cấp nền tảng để Novartis tìm kiếm sự phê duyệt quy định đầy đủ cho Fabhalta. Công ty đã nộp dữ liệu hai năm cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để xin phê duyệt truyền thống, và cơ quan này đã cấp ưu tiên xem xét. Điều này tiếp nối các phê duyệt tăng tốc trước đó cho Fabhalta ở cả Hoa Kỳ và Trung Quốc dựa trên dữ liệu tạm thời. Các kết quả lâm sàng mạnh mẽ và động lực quy định tích cực củng cố vai trò của Fabhalta như một viên đá tảng trong đường ống sản phẩm thận của Novartis, bao gồm Vanrafia (atrasentan) và hợp chất nghiên cứu zigakibart, định vị công ty để giải quyết một nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng trong bệnh thận mãn tính.
Edgen Stock·Mar 29 2026, 05:50
