PrimeC giảm 65% nguy cơ tử vong trong nghiên cứu giai đoạn 2b
NeuroSense Therapeutics (NASDAQ: NRSN) đã báo cáo dữ liệu sống còn đầy thuyết phục cho ứng cử viên thuốc điều trị xơ cứng teo cơ một bên (ALS) hàng đầu của mình, PrimeC, sau khi kết quả thử nghiệm giai đoạn 2b PARADIGM được công bố trên JAMA Neurology vào ngày 16 tháng 3 năm 2026. Phát hiện quan trọng nhất của nghiên cứu là giảm 65% nguy cơ tử vong cho bệnh nhân được điều trị bằng PrimeC, được hỗ trợ bởi tỷ lệ nguy cơ là 0.35. Điều này có nghĩa là thời gian sống trung bình được kéo dài hơn 14 tháng, với nhóm PrimeC có thời gian sống trung bình là 36.3 tháng so với 21.4 tháng của nhóm dùng giả dược.
PrimeC là một công thức uống mới kết hợp hai loại thuốc đã được FDA chấp thuận, ciprofloxacin và celecoxib, được thiết kế để nhắm mục tiêu vào nhiều con đường liên quan đến thoái hóa thần kinh. Kết quả tích cực từ nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược với 68 người tham gia đã cung cấp bằng chứng mạnh mẽ về tiềm năng của nó như một liệu pháp điều chỉnh bệnh cho tình trạng thoái hóa thần kinh không thể chữa khỏi.
Dữ liệu cho thấy sự cải thiện chức năng và dấu ấn sinh học nhất quán
Thử nghiệm cũng chứng minh sự cải thiện nhất quán trên nhiều điểm cuối lâm sàng và sinh học. Về chức năng, những người tham gia dùng PrimeC đã đạt điểm cao hơn 2.23 điểm trên Thang đánh giá chức năng ALS sửa đổi (ALSFRS-R) sau sáu tháng so với những người dùng giả dược. Đến mốc 18 tháng, những bệnh nhân đã điều trị PrimeC liên tục đạt trung bình 7.92 điểm cao hơn so với nhóm đối chứng. Việc điều trị sớm và liên tục này cũng liên quan đến việc giảm 64% nguy cơ biến chứng liên quan đến ALS, bao gồm nhập viện hoặc suy hô hấp.
Phân tích dấu ấn sinh học thăm dò đã củng cố các phát hiện lâm sàng, cho thấy PrimeC đã điều hòa thành công các mục tiêu liên quan đến bệnh. Bệnh nhân được điều trị bằng thuốc có nồng độ ferritin thấp hơn, một loại protein liên quan đến sự tích tụ sắt, và các microRNA cụ thể liên quan đến ALS. Sự nhất quán trên các thước đo khác nhau này củng cố cơ sở khoa học cho hiệu quả của thuốc.
Điều nổi bật về nghiên cứu PARADIGM là nhiều điểm cuối lâm sàng cho thấy cùng mức độ lợi ích lâm sàng và nhiều dấu ấn sinh học phù hợp với các điểm cuối lâm sàng. Cùng với nhau, những phát hiện này cung cấp một nền tảng khoa học vững chắc để đưa PrimeC vào thử nghiệm giai đoạn 3.
— Jeremy M. Shefner, MD, PhD, Giáo sư Thần kinh học tại Viện Thần kinh Barrow.
NeuroSense tiến tới thử nghiệm giai đoạn 3
Được thúc đẩy bởi gói dữ liệu giai đoạn 2b mạnh mẽ, NeuroSense đang tích cực hợp tác với các cơ quan quản lý để lên kế hoạch cho một nghiên cứu giai đoạn 3 then chốt. Sự xác nhận từ một tạp chí được bình duyệt hàng đầu củng cố đáng kể vị thế của công ty khi chuẩn bị cho giai đoạn phát triển lâm sàng tiếp theo. Hồ sơ an toàn thuận lợi, kết hợp với các tín hiệu hiệu quả mạnh mẽ trên khả năng sống còn, chức năng và dấu ấn sinh học, mở đường cho NeuroSense tiến tới khả năng cấp phép tiếp thị cho một căn bệnh có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể.
Edgen Stock·Mar 16 2026, 15:50
