Moleculin Báo Cáo Tỷ Lệ Thuyên Giảm Mù 40% Trong Thử Nghiệm AML Trọng Tâm

Thử Nghiệm MIRACLE Cho Thấy Tỷ Lệ Thuyên Giảm Mù 40% ở AML

Moleculin Biotech đã báo cáo kết quả ban đầu đầy hứa hẹn từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2B/3 quan trọng MIRACLE đối với Annamycin trong điều trị bệnh bạch cầu tủy cấp tính tái phát hoặc kháng trị (R/R AML). Công ty đã thông báo vào ngày 19 tháng 3 năm 2026, rằng dữ liệu mù sơ bộ từ 30 đối tượng đầu tiên của thử nghiệm cho thấy tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn kết hợp (CRc) là 40%. Con số này bao gồm tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn (CR) 30% và tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn với phục hồi huyết học một phần (CRh) 10%. Những kết quả này đáng chú ý vì chúng bao gồm một nhóm đối chứng và vượt trội đáng kể so với các kết quả lịch sử của liệu pháp cytarabine tiêu chuẩn đơn thuần. Khoảng 35% số đối tượng được điều trị cho đến nay đã thất bại với các phác đồ venetoclax trước đó, một nhóm bệnh nhân được coi là cực kỳ khó điều trị.

Dữ liệu hiệu quả mù đầy hứa hẹn được thấy cho đến nay, đặc biệt ở nhóm bệnh nhân đã được điều trị trước đó bao gồm cả những người thất bại với venetoclax, củng cố niềm tin của chúng tôi rằng Annamycin có tiềm năng đại diện cho một bước tiến đáng kể trong điều trị AML.

— Walter Klemp, Chủ tịch và Giám đốc điều hành.

Công Ty Đảm Bảo Nguồn Tiền Mặt Cho Đến Quý 3 Năm 2026

Cùng với cập nhật lâm sàng, Moleculin đã tiết lộ tình hình tài chính của mình cho năm tài chính kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2025. Công ty đã ghi nhận khoản lỗ ròng 33,6 triệu USD, tương đương 28,42 USD mỗi cổ phiếu, với chi phí nghiên cứu và phát triển tổng cộng 15,9 triệu USD. Moleculin kết thúc năm với 8,9 triệu USD tiền mặt và các khoản tương đương tiền. Quan trọng hơn, công ty đã huy động thêm 8,3 triệu USD tổng số tiền thu được từ các hoạt động tài trợ trong quý 1 năm 2026. Ban quản lý cho biết điều này cung cấp nguồn tiền mặt để duy trì hoạt động cho đến quý 3 năm 2026, tài trợ cho các hoạt động cho đến khi dữ liệu được công bố vào giữa năm. Cổ phiếu của công ty gần đây được giao dịch ở mức 2,05 USD, thấp hơn đáng kể so với mức cao nhất trong 52 tuần là 33,00 USD, phản ánh tính chất rủi ro cao, lợi nhuận cao của con đường phát triển lâm sàng của nó.

Công Bố Dữ Liệu Vào Giữa Năm 2026 Tạo Nên Xúc Tác Lớn

Trọng tâm của nhà đầu tư hiện chuyển sang giữa năm 2026, khi Moleculin dự kiến sẽ công bố dữ liệu tạm thời từ 45 bệnh nhân đầu tiên được tuyển chọn vào thử nghiệm MIRACLE. Sự kiện này sẽ cung cấp cái nhìn không mù đầu tiên về hiệu quả và an toàn của Annamycin, so sánh hai mức liều lượng với nhóm đối chứng giả dược. Một kết quả tích cực có thể giảm đáng kể rủi ro của chương trình và xác nhận tiềm năng của thuốc trước phần giai đoạn 3 lớn hơn của nghiên cứu. Ngoài AML, Moleculin cũng đang tiến hành thử nghiệm Annamycin trong điều trị di căn phổi sarcoma mô mềm và ung thư tuyến tụy, với một nghiên cứu do nhà nghiên cứu khởi xướng mới cho loại ung thư sau này dự kiến sẽ bắt đầu vào năm 2026.