MZE829 giảm 35.6% protein niệu trong thử nghiệm Giai đoạn 2
Maze Therapeutics (Nasdaq: MAZE) đã thông báo vào ngày 25 tháng 3 năm 2026, rằng thử nghiệm HORIZON Giai đoạn 2 của MZE829 đã đạt được các mục tiêu chính, mang lại bằng chứng khái niệm lâm sàng đầu tiên cho loại thuốc uống này ở bệnh nhân mắc bệnh thận qua trung gian APOL1 (AMKD). Sau 12 tuần điều trị, bệnh nhân cho thấy mức giảm trung bình 35.6% protein niệu, được đo bằng tỷ lệ albumin-creatinine trong nước tiểu (uACR). Công ty báo cáo rằng việc điều trị được dung nạp tốt mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào.
Kết quả này có ý nghĩa quan trọng đối với hơn một triệu bệnh nhân AMKD tại Hoa Kỳ, vì việc giảm protein niệu là một dấu hiệu quan trọng để làm chậm tiến triển bệnh. Đáng chú ý, 50% bệnh nhân trong thử nghiệm đã đạt được mức giảm uACR lớn hơn 30%, một ngưỡng được công nhận rộng rãi là có ý nghĩa lâm sàng. Các chuyên gia liên kết mức giảm này với khả năng trì hoãn 10 năm tiến triển đến bệnh thận giai đoạn cuối.
Mức giảm uACR 30% có mối tương quan mạnh mẽ với việc trì hoãn 10 năm tiến triển đến bệnh thận giai đoạn cuối và được công nhận rộng rãi là ngưỡng có ý nghĩa lâm sàng. MZE829 có tiềm năng trở thành một lựa chọn điều trị thực sự khác biệt.
— Kate Bramham, M.B.B.S., Ph.D., thành viên ủy ban chỉ đạo HORIZON.
Các nhóm phụ mục tiêu cho thấy hiệu quả mạnh hơn lên đến 61.8%
Phân tích sâu hơn dữ liệu thử nghiệm cho thấy hiệu quả thậm chí còn mạnh hơn ở các nhóm phụ bệnh nhân cụ thể, giúp giảm thiểu rủi ro cho tài sản này. Một nhóm nhỏ bệnh nhân mắc bệnh xơ hóa cầu thận ổ đoạn (FSGS), một dạng nặng của bệnh gây sẹo thận, đã cho thấy mức giảm protein niệu trung bình 61.8%. Hơn nữa, bệnh nhân AMKD không mắc tiểu đường được điều trị bằng MZE829 đã trải qua mức giảm trung bình 48.6% uACR. Những kết quả mạnh mẽ này ở các quần thể bệnh nhân khác nhau nhấn mạnh phương pháp tiếp cận cơ chế kép của thuốc, ức chế cả sự hình thành lỗ và chức năng kênh ở thận.
Bảng cân đối kế toán vững chắc hỗ trợ chương trình then chốt
Được củng cố bởi dữ liệu tích cực, Maze Therapeutics có kế hoạch gặp gỡ các cơ quan quản lý để thiết kế và thúc đẩy MZE829 vào một chương trình then chốt. Công ty có đủ vốn để theo đuổi giai đoạn phát triển quan trọng tiếp theo này. Theo báo cáo tài chính cuối năm 2025 của mình, Maze nắm giữ 360 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán được, cung cấp một nguồn tiền dự kiến đến năm 2028. Sức mạnh tài chính này đảm bảo công ty có thể tài trợ cho danh mục sản phẩm của mình, bao gồm việc bắt đầu hai thử nghiệm Giai đoạn 2 khác vào năm 2026, mà không chịu áp lực tài chính ngay lập tức. Mặc dù một giám đốc điều hành đã bán khoảng 1.5 triệu USD cổ phiếu vào ngày 10 tháng 3, giao dịch này được thực hiện theo kế hoạch giao dịch Rule 10b5-1 đã được lên lịch trước, và giám đốc điều hành vẫn giữ hơn 267.000 quyền chọn cổ phiếu.
Edgen Stock·Mar 25 2026, 11:24
