Kyverna lên kế hoạch nộp hồ sơ đăng ký trị liệu SPS đầu tiên cùng loại vào nửa đầu năm 2026

Edgen Stock·Mar 26 2026, 20:27

Chia sẻ đến

Chia sẻ đến

Sao chép liên kết

Điểm chính

Kyverna Therapeutics đã công bố kết quả quý IV và cả năm 2025 cùng với một cột mốc quan trọng về quy định đối với thuốc chủ lực miv-cel. Công ty có kế hoạch nộp đơn xin phê duyệt của FDA vào nửa đầu năm 2026 cho việc sử dụng thuốc này trong điều trị Hội chứng người cứng (SPS), một tình trạng hiện không có phương pháp điều trị được phê duyệt. Được củng cố bởi tình hình tiền mặt mạnh mẽ, động thái chiến lược này củng cố vị thế của Kyverna như một nhà lãnh đạo tiềm năng trong thị trường liệu pháp tế bào tự miễn.

Kế hoạch nộp BLA: Kyverna dự định nộp Đơn đăng ký cấp phép sinh phẩm (BLA) lên FDA vào nửa đầu năm 2026 cho miv-cel, liệu pháp CAR T của họ dành cho Hội chứng người cứng (SPS).
Vị thế tài chính mạnh mẽ: Công ty kết thúc năm 2025 với 279,3 triệu USD tiền mặt và các khoản tương đương, cung cấp khả năng hoạt động dự kiến đến năm 2028 để tài trợ cho việc nộp BLA và ra mắt thương mại.
Mở rộng đường ống sản phẩm: Ngoài SPS, Kyverna đang đẩy mạnh thử nghiệm Giai đoạn 3 cho miv-cel trong điều trị nhược cơ nặng toàn thân (gMG) và đã báo cáo dữ liệu tích cực trong điều trị xơ cứng rải rác tiến triển, thực hiện chiến lược “đường ống trong một sản phẩm”.

Kyverna sẽ nộp đơn xin cấp phép trị liệu SPS đầu tiên vào nửa đầu năm 2026

Kyverna Therapeutics đã công bố vào ngày 26 tháng 3 năm 2026, một kế hoạch then chốt để nộp Đơn đăng ký cấp phép sinh phẩm (BLA) lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho ứng viên hàng đầu của mình, miv-cel. Công ty đặt mục tiêu nộp hồ sơ vào nửa đầu năm 2026, nhằm đảm bảo phê duyệt cho liệu pháp tế bào CAR T này như một phương pháp điều trị cho Hội chứng người cứng (SPS), một bệnh tự miễn nghiêm trọng hiện không có liệu pháp được phê duyệt. Điều này định vị miv-cel như một giải pháp tiềm năng đầu tiên ra thị trường, giải quyết một nhu cầu y tế lớn chưa được đáp ứng và một cơ hội thương mại đáng kể.

Liệu pháp này, mivocabtagene autoleucel, được thiết kế để đặt lại hệ thống miễn dịch bằng cách nhắm mục tiêu và làm suy giảm các tế bào B. Cách tiếp cận này có thể thay đổi cơ bản mô hình điều trị cho một số bệnh tự miễn. Kyverna cũng đang đẩy mạnh thử nghiệm Giai đoạn 3 của cùng loại thuốc cho bệnh nhược cơ nặng toàn thân (gMG) và đã thấy kết quả đầy hứa hẹn cho bệnh xơ cứng rải rác tiến triển, tạo ra một thương hiệu thần kinh miễn dịch rộng lớn từ một tài sản duy nhất.

Chúng tôi đang phát triển liệu pháp CAR T đầu tiên cho hội chứng người cứng, một căn bệnh nghiêm trọng và suy nhược mà không có phương pháp điều trị được FDA phê duyệt, thể hiện một nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể và cơ hội thương mại có ý nghĩa.

— Warner Biddle, Giám đốc điều hành.

Bảng cân đối kế toán cho thấy 279,3 triệu USD để tài trợ cho việc ra mắt và thử nghiệm Giai đoạn 3

Kyverna đã kết thúc năm tài chính 2025 với tình hình tài chính mạnh mẽ, nắm giữ 279,3 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán được tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2025. Ban quản lý tuyên bố rằng nguồn vốn này cung cấp khả năng hoạt động đến năm 2028, đủ để tài trợ cho việc nộp BLA SPS đã được lên kế hoạch, việc ra mắt thương mại sau đó và thử nghiệm Giai đoạn 3 gMG đang diễn ra. Sự ổn định tài chính này giảm đáng kể rủi ro trên con đường thương mại hóa của công ty.

Phản ánh đầu tư vào phát triển lâm sàng, chi phí Nghiên cứu và Phát triển (R&D) cả năm đã tăng lên 133,7 triệu USD vào năm 2025, tăng từ 112,5 triệu USD vào năm 2024. Lỗ ròng của công ty trong cả năm đã mở rộng từ 127,5 triệu USD vào năm trước lên 161,3 triệu USD, một quỹ đạo điển hình cho một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn cuối đang mở rộng quy mô để nộp hồ sơ quy định và thâm nhập thị trường.