Chương trình DMD tiến triển với thử nghiệm giai đoạn II vào quý 2 năm 2026
Keros Therapeutics đã xác nhận vào ngày 17 tháng 3 năm 2026, rằng họ đang thúc đẩy ứng cử viên thuốc của mình, rinvatercept, để điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Công ty đã thông báo rằng họ đã đảm bảo tình trạng thuốc mồ côi cho chỉ định này và công bố dữ liệu lâm sàng giai đoạn I mới. Tiến bộ này mở đường cho một thử nghiệm giai đoạn II đã được lên kế hoạch, dự kiến bắt đầu vào quý thứ hai năm 2026, đánh dấu một cột mốc thực hiện quan trọng cho đường ống lâm sàng của công ty.
Chiến lược bệnh kép mở rộng sang ALS
Tiềm năng điều trị của rinvatercept không chỉ giới hạn ở DMD, vì Keros cũng đang phát triển thuốc này cho bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS). Rinvatercept được thiết kế để chặn myostatin và activin A, các protein ức chế sự phát triển của cơ, với mục tiêu duy trì sức mạnh và chức năng cơ bắp. Để đẩy nhanh chương trình ALS của mình, Keros đang hợp tác với sáng kiến MyMatch của Bệnh viện Đa khoa Massachusetts, một chương trình dựa trên dấu ấn sinh học được thiết kế để ghép bệnh nhân với các liệu pháp thử nghiệm có khả năng mang lại lợi ích nhất cho họ. Quan hệ đối tác chiến lược này nhằm mục đích tối ưu hóa thiết kế cho các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2/3 lớn hơn.
Dữ liệu ban đầu cho thấy tăng khối lượng cơ, hỗ trợ triển vọng
Kết quả lâm sàng ban đầu ủng hộ cơ sở khoa học đằng sau rinvatercept. Dữ liệu từ một thử nghiệm giai đoạn 1 ở những tình nguyện viên khỏe mạnh cho thấy liệu pháp này nhìn chung được dung nạp tốt và thể hiện khả năng tăng khối lượng cơ. Hơn nữa, các nghiên cứu tiền lâm sàng trên mô hình chuột bị ALS cho thấy rinvatercept đã bảo toàn sức mạnh cơ bắp và bảo vệ khớp thần kinh cơ nơi các dây thần kinh giao tiếp với cơ bắp. Sự kết hợp giữa cơ chế rõ ràng, chiến lược đa bệnh và dữ liệu ban đầu tích cực củng cố tiềm năng của rinvatercept như một động lực giá trị quan trọng cho Keros.
rinvatercept đại diện cho một cách tiếp cận tiềm năng mới để điều trị bệnh nhân ALS.
— Tiến sĩ Jasbir S. Seehra, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Keros.
Edgen Stock·Mar 17 2026, 18:54
