(P1) Cổ phiếu của Harmonicare (2256.HK) đã tăng hơn 5% sau khi thuốc điều trị ung thư của họ, Irpagratinib, nhận được danh hiệu Thuốc hiếm từ Cơ quan Quản lý Dược phẩm Châu Âu để điều trị ung thư biểu mô tế bào gan (HCC), loại ung thư gan phổ biến nhất.
(P2) "Việc nhận được ODD từ EMA là một cột mốc quan trọng đối với Irpagratinib," công ty cho biết trong một tuyên bố. "Nó cung cấp sự hỗ trợ mạnh mẽ cho quá trình phát triển lâm sàng, đăng ký và thương mại hóa sản phẩm tại Châu Âu."
(P3) Danh hiệu này được cấp cho các loại thuốc điều trị các tình trạng hiếm gặp, đe dọa tính mạng hoặc gây suy nhược mãn tính ảnh hưởng đến không quá 5 trên 10.000 người ở EU. Irpagratinib, một chất ức chế phân tử nhỏ FGFR4 dạng uống, đang trong các thử nghiệm lâm sàng tại nhiều địa điểm trên toàn cầu. Cổ phiếu đã tăng 5,624% lên mức 12,78 HK$ sau tin tức này.
(P4) Trạng thái thuốc hiếm của EMA cung cấp các ưu đãi đáng kể, bao gồm 10 năm độc quyền thị trường sau khi phê duyệt, hỗ trợ quy trình và giảm phí quản lý. Điều này có thể đẩy nhanh con đường đưa Irpagratinib ra thị trường và củng cố danh mục đầu tư ung thư của Harmonicare.
Ung thư biểu mô tế bào gan là một loại ung thư gan nguyên phát và là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong do ung thư trên toàn thế giới. Con đường FGFR4 (Fibroblast Growth Factor Receptor 4) là tác nhân chính trong một nhóm bệnh nhân HCC, khiến nó trở thành mục tiêu đầy hứa hẹn cho liệu pháp điều trị.
Irpagratinib (ABSK-011) của Harmonicare được thiết kế để trở thành chất ức chế có chọn lọc cao đối với con đường này, có tiềm năng cung cấp một lựa chọn điều trị nhắm mục tiêu cho những bệnh nhân có đột biến gen cụ thể này. Công ty vẫn chưa tiết lộ mốc thời gian hoàn thành thử nghiệm hoặc nộp đơn xin cấp phép tiếp thị tại Châu Âu.
Chứng nhận của EMA là một sự xác nhận quan trọng về tiềm năng của Irpagratinib và giảm thiểu rủi ro trên con đường quản lý tại Châu Âu. Các nhà đầu tư hiện sẽ theo dõi chặt chẽ dữ liệu tạm thời từ các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra để đánh giá hiệu quả và hồ sơ an toàn của thuốc.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
Edgen Stock·Apr 01 2026, 03:08
