FDA ấn định ngày PDUFA 22 tháng 8 để xem xét Deramiocel của Capricor

FDA đặt mục tiêu xem xét vào ngày 22 tháng 8

Capricor Therapeutics đã công bố vào ngày 10 tháng 3 năm 2026 rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận đơn nộp lại của họ cho Deramiocel, một liệu pháp tế bào điều tra. Cơ quan này đã dỡ bỏ một Thư phản hồi hoàn chỉnh đã ban hành trước đó và hiện đã đặt ra ngày hành động mục tiêu mới của Đạo luật phí người dùng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 22 tháng 8 năm 2026. Hồ sơ đã được chỉ định là một hồ sơ nộp lại Loại 2, báo hiệu việc khởi động lại chính thức quá trình xem xét cho phương pháp điều trị tiềm năng bệnh cơ tim loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).

Con đường pháp lý cho liệu pháp Duchenne rõ ràng hơn

Quyết định của FDA về việc nối lại việc xem xét làm giảm đáng kể rủi ro về thời gian phê duyệt cho Deramiocel. Việc dỡ bỏ Thư phản hồi hoàn chỉnh cho thấy rằng hồ sơ nộp mới nhất của Capricor đã giải quyết đầy đủ các mối lo ngại trước đó của cơ quan, cho phép việc xem xét tiếp tục. Đối với các nhà đầu tư, hành động này loại bỏ một sự không chắc chắn lớn và thiết lập một ngày xúc tác quan trọng cho công ty. Một sự phê duyệt sẽ định vị Deramiocel như một liệu pháp chủ chốt cho bệnh nhân mắc các biến chứng tim mạch liên quan đến loạn dưỡng cơ Duchenne, một căn bệnh hiếm gặp và nghiêm trọng.