Eledon giành được tình trạng thuốc mồ côi của FDA khi Tegoprubart cho thấy triển vọng trong các thử nghiệm cấy ghép

Edgen Stock·Mar 19 2026, 21:40

Chia sẻ đến

Chia sẻ đến

Sao chép liên kết

Những điểm chính

Eledon Pharmaceuticals đã công bố nhiều phát triển tích cực cho loại thuốc hàng đầu của mình, tegoprubart, bao gồm việc được FDA cấp chỉ định thuốc mồ côi cho cấy ghép gan và các kết quả lâm sàng thuyết phục trong cả nghiên cứu cấy ghép tế bào đảo tụy và thận. Công ty cũng báo cáo kết quả tài chính năm 2025, chi tiết việc tăng chi tiêu R&D để hỗ trợ các chương trình lâm sàng mở rộng và dòng tiền đủ duy trì đến giữa năm 2027.

Chỉ định của FDA: Tegoprubart đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để ngăn ngừa đào thải mảnh ghép trong cấy ghép gan, một cột mốc quy định quan trọng mang lại sự độc quyền thị trường và các ưu đãi khác.
Dữ liệu tiểu đường mạnh mẽ: Trong một nghiên cứu trên 12 bệnh nhân mắc bệnh tiểu đường loại 1, 100% trong số 10 bệnh nhân đủ điều kiện đã đạt được sự độc lập với insulin sau khi cấy ghép tế bào đảo tụy với phác đồ dựa trên tegoprubart, không có dấu hiệu đào thải mảnh ghép.
Vị thế tài chính: Eledon kết thúc năm 2025 với khoảng 133,3 triệu đô la tiền mặt và các khoản đầu tư ngắn hạn, đủ tài trợ hoạt động cho đến quý 2 năm 2027 khi công ty chuẩn bị cho thử nghiệm cấy ghép thận giai đoạn 3.

Tegoprubart Đạt 100% Độc Lập Insulin Trong Nghiên Cứu Cấy Ghép Tế Bào Đảo Tụy

Eledon Pharmaceuticals (NASDAQ: ELDN) đã báo cáo tiến bộ lâm sàng đáng kể cho ứng cử viên thuốc hàng đầu của mình, tegoprubart, trong một thử nghiệm do nhà nghiên cứu khởi xướng tại UChicago Medicine. Nghiên cứu này, tập trung vào bệnh nhân mắc bệnh tiểu đường loại 1 lâu năm, đã chứng minh rằng một phác đồ ức chế miễn dịch dựa trên tegoprubart sau khi cấy ghép tế bào đảo tụy đã giúp 100% trong số 10 bệnh nhân đủ điều kiện đạt được sự độc lập với insulin. Thử nghiệm, bao gồm 12 bệnh nhân, cũng cho thấy sự cải thiện đáng kể trong kiểm soát đường huyết, với mức HbA1c trung bình giảm từ khoảng 8,0% trước cấy ghép xuống 5,35% sau cấy ghép. Quan trọng hơn, không có trường hợp đào thải mảnh ghép hoặc bằng chứng về độc tính thường liên quan đến các thuốc ức chế miễn dịch tiêu chuẩn.

Bệnh nhân tiểu đường loại 1 đã chờ đợi hàng thập kỷ để có một phương pháp chữa trị chức năng tiềm năng, và việc chứng kiến những tiến bộ có ý nghĩa theo hướng đó thông qua triển vọng mới nổi của tegoprubart là rất đáng khích lệ.

— David-Alexandre C. Gros, M.D., Giám đốc điều hành của Eledon.

FDA Cấp Tình Trạng Thuốc Mồ Côi Khi Thử Nghiệm Thận Cho Thấy An Toàn Vượt Trội

Vào ngày 19 tháng 3 năm 2026, Eledon thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định Thuốc Mồ Côi cho tegoprubart để ngăn ngừa đào thải mảnh ghép trong cấy ghép gan. Tình trạng này mang lại những lợi thế thương mại đáng kể, bao gồm độc quyền thị trường tiềm năng. Quyết định quản lý này được đưa ra khi công ty cũng nhấn mạnh dữ liệu tích cực từ nghiên cứu cấy ghép thận Phase 2 BESTOW của mình. Mặc dù tegoprubart đã đạt điểm cuối không thua kém chính so với thuốc tacrolimus tiêu chuẩn, nhưng nó đã chứng minh một hồ sơ an toàn được cải thiện đáng kể. Bệnh nhân được điều trị bằng tegoprubart đã trải qua tỷ lệ phản ứng phụ thấp hơn đáng kể, bao gồm run (1-2% so với 25%), chức năng mảnh ghép chậm (14% so với 25%) và suy tim (0% so với 5%).

Chi Tiêu R&D Tăng Lên 66,3 Triệu Đô La Khi Công Ty Lên Kế Hoạch Thử Nghiệm Giai Đoạn 3

Kết quả tài chính cả năm 2025 của Eledon phản ánh cam kết của công ty trong việc thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình. Chi phí nghiên cứu và phát triển tăng lên 66,3 triệu đô la, từ 52,0 triệu đô la vào năm 2024, do hoạt động thử nghiệm lâm sàng mở rộng và tăng cường quy mô sản xuất. Công ty báo cáo lỗ ròng năm 2025 là 45,6 triệu đô la. Eledon kết thúc năm với một bảng cân đối kế toán mạnh mẽ, nắm giữ khoảng 133,3 triệu đô la tiền mặt, các khoản tương đương tiền và các khoản đầu tư ngắn hạn. Ban lãnh đạo tuyên bố rằng số tiền này cung cấp dòng tiền đủ duy trì đến quý hai năm 2027, hỗ trợ các hoạt động đã được lên kế hoạch bao gồm hợp tác với FDA để khởi động một thử nghiệm cấy ghép thận giai đoạn 3 quan trọng dự kiến sẽ tuyển khoảng 300 bệnh nhân.