Caribou Biosciences, Vispa-cel의 긍정적인 1상 결과로 동종 CAR-T 치료제 발전

Caribou Biosciences, 동종 CAR-T 치료제에 대한 견고한 1상 데이터 보고

**Caribou Biosciences, Inc. (NASDAQ:CRBU)**는 진행 중인 ANTLER 1상 임상시험에서 vispacabtagene regedleucel (vispa-cel; 이전 CB-010)이라는 동종 항-CD19 CAR-T 세포 치료제에 대한 긍정적인 결과를 발표했습니다. 2025년 11월 3일에 발표된 이 데이터는 vispa-cel이 재발성 또는 불응성 B세포 비호지킨 림프종(r/r B-NHL) 환자에서 기존 자가 CAR-T 세포 치료제와 유사한 효능과 지속성을 보여줌을 나타냅니다.

Vispa-cel의 상세 임상 결과

ANTLER 시험의 확인 코호트(22명 환자)는 82%의 전체 반응률(ORR)과 64%의 완전 관해율(CR)을 보였습니다. 중요하게도, 12개월 무진행 생존율(PFS)은 51%로 보고되었습니다. 최적화된 프로필로 vispa-cel을 투여받은 35명 환자 코호트에서는 치료제가 86%의 ORR, 63%의 CR율, 12개월 PFS 53%를 달성했습니다. 회사는 vispa-cel이 시험에 참여한 전체 84명 환자에서 일반적으로 내약성이 우수했다고 강조했습니다. 환자의 25% 이상에서 관찰된 모든 등급의 이상 반응에는 혈소판 감소증(62%)과 사이토카인 방출 증후군(CRS; 55%)이 포함되었으며, 5% 미만의 환자에서 3등급 이상의 CRS가 발생했습니다. 특히, 확인 코호트 및 최적화된 프로필 코호트에서는 이식편대숙주병(GvHD) 또는 중증 면역효과세포 관련 신경독성 증후군(ICANS) 사례가 보고되지 않아 치료제의 양호한 안전성 프로필을 더욱 강화했습니다.

시장 반응 및 투자 전망

발표 이후, **Caribou Biosciences (CRBU)**의 주가는 3.34% 상승하여 2.5010달러를 기록했으며, 이는 투자자 신뢰가 높아졌음을 반영합니다. 이 하루 상승분은 지난 6개월 동안 주가가 175% 급등하며 이어진 상당한 랠리 위에 구축되었습니다. 현재 시가총액 2억 2,500만 달러를 기록하고 있는 이 회사는 임상 파이프라인의 예상 진전으로 주목을 받고 있습니다. vispa-cel의 긍정적인 1상 결과는 환자 특이적 자가 치료제에 비해 상당한 물류적 이점을 제공하는 동종 또는 "기성품" CAR-T 치료제의 잠재력을 검증합니다.

광범위한 의미와 전략적 위치

vispa-cel의 효능과 지속성이 자가 CAR-T 치료제와 유사하다는 점은 재발성 또는 불응성 B세포 비호지킨 림프종 치료에 있어 중요한 진전을 의미합니다. 주요 차별화 요소는 치료제의 일반적인 내약성으로, 외래 환경에서 투여할 수 있게 합니다. 이러한 접근성은 기존 이식 또는 자가 CAR-T 치료제에 대한 지연을 겪거나 부적격한 환자들에게 변혁적인 CAR-T 세포 치료제의 도달 범위를 확대할 수 있습니다. 미국 식품의약국(FDA)은 무작위 대조군 핵심 3상 임상시험을 권고함으로써 이러한 유망한 결과를 인정했습니다. 이 규제 지침은 Caribou Biosciences가 vispa-cel을 잠재적 상업화로 발전시키기 위한 명확하고 정의된 경로를 제공합니다.

전문가 의견

위스콘신 의과대학 의학과 교수이자 혈액 종양학 부문장이며 ANTLER 시험의 연구원인 Mehdi Hamadani 박사는 연구 결과에 대해 다음과 같이 언급했습니다.

임상 데이터 세트는 vispa-cel의 효능과 지속성이 자가 CAR-T 치료제와 유사하지만, 기성품 가용성과 양호한 내약성 프로필 덕분에 대규모 학술 센터와 정교한 지역 병원 모두에서 외래 투여에 매우 적합하다는 것을 보여줍니다. 그리고 이러한 강력한 임상 활동과 접근성의 조합은 특히 이식 또는 자가 CAR-T 세포 치료를 기다릴 수 없거나 부적격한 환자들에게 변혁적인 CAR-T 세포 치료에 대한 환자 접근성을 크게 확대할 수 있습니다.

미래 전망 및 개발 이정표

Caribou Biosciences는 이식 및 자가 CAR-T 세포 치료에 부적합한 2차 대형 B세포 림프종 환자를 대상으로 vispa-cel의 핵심 3상 임상시험을 시작할 계획입니다. 이 시험은 약 250명의 환자를 등록할 예정이며, 무진행 생존율을 1차 평가변수로 합니다. 회사는 FDA의 권고에 따라 시험 설계를 조정하고 있습니다. 또한, vispa-cel의 긍정적인 데이터는 CaMMouflage 시험에서 CB-011의 92% 전체 반응률을 포함한 다른 유망한 개발과 함께 나타나며, 강력한 파이프라인을 시사합니다. 분석 회사 H.C. Wainwright는 Caribou Biosciences에 대해 매수 등급을 유지하며 주당 3.00달러의 목표 가격을 설정하여, 회사가 후기 임상 개발 및 잠재적 시장 진입으로 나아감에 따라 지속적인 신뢰를 강조하고 있습니다. 투자자들은 치료제의 상업적 생존 가능성과 Caribou Biosciences의 미래 성장을 위한 주요 지표로 3상 시험의 시작 및 진행 상황을 면밀히 모니터링할 것입니다.