BioMarin giành được sự chấp thuận của FDA cho việc mở rộng sử dụng PALYNZIQ

Edgen Stock·Feb 28 2026, 01:36

Chia sẻ đến

Chia sẻ đến

Sao chép liên kết

Những điểm chính

BioMarin Pharmaceutical đã đạt được một chiến thắng quan trọng về quy định từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, mở rộng việc sử dụng đã được phê duyệt của thuốc PALYNZIQ. Quyết định này mở ra phương pháp điều trị cho một nhóm bệnh nhân vị thành niên mới, có khả năng thúc đẩy doanh thu của công ty và củng cố vị thế của họ trên thị trường điều trị Phenylketonuria (PKU).

Thành công về quy định: Vào ngày 27 tháng 2 năm 2026, FDA đã phê duyệt PALYNZIQ của BioMarin cho thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên mắc phenylketonuria (PKU).
Mở rộng thị trường: Việc phê duyệt mở ra một phân khúc bệnh nhân nhi mới, mở rộng thị trường tiềm năng cho liệu pháp thay thế enzyme duy nhất có sẵn cho PKU.
Hỗ trợ lâm sàng: Quyết định này được hỗ trợ bởi nghiên cứu giai đoạn 3 PEGASUS mang tính then chốt, đã chứng minh sự giảm đáng kể về mặt thống kê nồng độ phenylalanine trong máu.

FDA phê duyệt PALYNZIQ cho thanh thiếu niên vào ngày 27 tháng 2

BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) đã nhận được sự chấp thuận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào ngày 27 tháng 2 năm 2026, cho Đơn đăng ký Giấy phép Sinh phẩm Bổ sung (sBLA) đối với PALYNZIQ (pegvaliase-pqpz) của mình. Quyết định quy định này mở rộng việc sử dụng đã được phê duyệt của thuốc để bao gồm bệnh nhân nhi từ 12 tuổi trở lên mắc chứng rối loạn di truyền phenylketonuria (PKU).

Việc phê duyệt này đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với công ty và cho bệnh nhân trong nhóm tuổi mới này. PALYNZIQ hiện có thể tiếp cận được với một quần thể rộng lớn hơn, cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho thanh thiếu niên đang quản lý tình trạng mãn tính này.

Nghiên cứu giai đoạn 3 PEGASUS là cơ sở cho thành công về quy định

Quyết định của FDA dựa trên kết quả tích cực từ nghiên cứu giai đoạn 3 PEGASUS mang tính then chốt. Thử nghiệm đã chứng minh rằng việc điều trị bằng PALYNZIQ đã dẫn đến sự giảm đáng kể về mặt thống kê nồng độ phenylalanine (Phe) trong máu khi so sánh với chế độ ăn kiêng đơn thuần. Bằng chứng lâm sàng này rất quan trọng trong việc xác nhận hiệu quả và độ an toàn của thuốc cho nhóm bệnh nhân mở rộng.

Vị thế độc đáo của PALYNZIQ là liệu pháp thay thế enzyme duy nhất được phê duyệt để điều trị PKU mang lại cho BioMarin một lợi thế cạnh tranh khác biệt. Dữ liệu thử nghiệm thành công củng cố giá trị lâm sàng của thuốc và vai trò của nó như một phương pháp điều trị chủ chốt cho những cá nhân gặp khó khăn trong việc quản lý nồng độ Phe thông qua các hạn chế về chế độ ăn uống.

Phê duyệt mở rộng thị trường tiềm năng cho liệu pháp PKU

Bằng cách mở PALYNZIQ cho thanh thiếu niên, BioMarin tăng đáng kể tổng thị trường tiềm năng của thuốc. Việc mở rộng này là chất xúc tác chính cho tăng trưởng doanh thu tiềm năng, vì nó giới thiệu một luồng bệnh nhân mới trước đây không đủ điều kiện điều trị. Đối với các nhà đầu tư, kết quả quy định tích cực này dự kiến sẽ tăng cường niềm tin vào chiến lược thương mại và quỹ đạo tăng trưởng của BioMarin. Tiềm năng bán hàng gia tăng có thể trực tiếp đóng góp vào tăng trưởng doanh thu hàng đầu và ảnh hưởng tích cực đến hiệu suất cổ phiếu của BMRN.