Biogen Đạt Được Phê Duyệt Của FDA Cho SPINRAZA Liều Cao

Edgen Stock·Mar 30 2026, 11:55

Chia sẻ đến

Chia sẻ đến

Sao chép liên kết

Điểm Chính

Biogen đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho phiên bản liều cao mới của thuốc điều trị teo cơ tủy sống (SMA) SPINRAZA. Sự chấp thuận này mở rộng các lựa chọn điều trị cho bệnh nhân SMA và củng cố vị thế dẫn đầu thị trường của Biogen với một liệu pháp được hỗ trợ bởi dữ liệu lâm sàng mạnh mẽ cho thấy sự cải thiện đáng kể về chức năng vận động.

Phê duyệt của FDA: Vào ngày 30 tháng 3 năm 2026, FDA đã phê duyệt phác đồ liều cao SPINRAZA (nusinersen) của Biogen để điều trị teo cơ tủy sống.
Hiệu quả lâm sàng: Sự phê duyệt dựa trên nghiên cứu DEVOTE, đã chứng minh sự cải thiện 26,19 điểm có ý nghĩa thống kê về chức năng vận động ở trẻ sơ sinh so với nhóm đối chứng không được điều trị trước đây.
Mở rộng thị trường: Phác đồ mới cung cấp lịch trình dùng thuốc nhanh hơn và củng cố thương hiệu của Biogen, với các phê duyệt đã được đảm bảo tại Liên minh Châu Âu, Thụy Sĩ và Nhật Bản.

FDA Phê Duyệt SPINRAZA Liều Cao Sau Nghiên Cứu Cho Thấy Cải Thiện Chức Năng Vận Động 26,19 Điểm

Vào ngày 30 tháng 3 năm 2026, Biogen Inc. đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho một phác đồ liều cao mới của thuốc điều trị teo cơ tủy sống (SMA) cơ bản của mình, SPINRAZA. Quyết định này cho phép một lựa chọn điều trị mới bao gồm liều tải 50 mg và liều duy trì 28 mg, sẽ có mặt tại Hoa Kỳ trong những tuần tới.

Sự phê duyệt được củng cố bởi dữ liệu từ nghiên cứu then chốt Giai đoạn 2/3 DEVOTE. Kết quả từ nghiên cứu cho thấy những trẻ sơ sinh chưa từng điều trị được dùng phác đồ liều cao đã trải qua những cải thiện đáng kể về mặt thống kê trong chức năng vận động. Chúng đạt được mức cải thiện trung bình 15,1 điểm trên thang CHOP-INTEND, tạo ra sự khác biệt 26,19 điểm khi so sánh với mức giảm 11,1 điểm được thấy ở nhóm đối chứng chưa điều trị trong lịch sử từ nghiên cứu ENDEAR (p<0.0001).

Phác Đồ Mới Củng Cố Vị Thế Thị Trường Của Biogen Với Liều Dùng Tăng Tốc

Phương pháp điều trị liều cao giới thiệu một giai đoạn tải tăng tốc quan trọng về mặt chiến lược, với hai liều 50 mg được dùng cách nhau chỉ 14 ngày. Sau đó là liều duy trì 28 mg mỗi bốn tháng. Cấu trúc này được thiết kế để cung cấp nồng độ thuốc cao hơn nhanh chóng, một lợi thế quan trọng trong điều trị SMA, một bệnh thoái hóa mà việc can thiệp sớm là rất quan trọng để bảo tồn các nơ-ron vận động.

Sự chấp thuận này củng cố vị thế cạnh tranh của Biogen trên thị trường SMA, nơi SPINRAZA đã là một liệu pháp nền tảng trong hơn một thập kỷ. Phiên bản liều cao đã được phê duyệt tại Liên minh Châu Âu, Thụy Sĩ và Nhật Bản, thiết lập một dấu ấn toàn cầu rộng lớn. Hồ sơ an toàn của phác đồ mới nhìn chung nhất quán với phiên bản liều thấp đã được thiết lập, với các phản ứng bất lợi phổ biến nhất ở trẻ sơ sinh bao gồm viêm phổi, COVID-19 và suy dinh dưỡng.