Beam Therapeutics điều hướng tiến bộ lâm sàng giữa biến động thị trường

Tổng quan hoạt động thị trường

Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ: BEAM) đã trải qua sự sụt giảm giá cổ phiếu trong phiên giao dịch giữa ngày Thứ Hai, ngày 13 tháng 10 năm 2025, giảm 4.5% để đóng cửa ở mức 25.13 USD. Diễn biến này xảy ra sau kết quả tài chính quý 2 năm 2025 của công ty, trong đó báo cáo khoản lỗ trên mỗi cổ phiếu (EPS) là (1.00 USD), vượt qua ước tính đồng thuận là (1.04 USD). Tuy nhiên, báo cáo cũng chỉ ra doanh thu giảm 28% so với cùng kỳ năm trước, đạt 8.47 triệu USD, thấp hơn ước tính đồng thuận là 13.29 triệu USD.

Diễn biến gần đây của cổ phiếu là một phần của giai đoạn biến động rộng lớn hơn, bao gồm mức giảm 6.64% vào ngày 5 tháng 8 năm 2025, sau kết quả quý 2, và mức giảm 8.24% vào ngày 24 tháng 6 năm 2024, do FDA tạm dừng thử nghiệm điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm của công ty. Tính đến ngày 17 tháng 6 năm 2025, cổ phiếu BEAM đã giảm khoảng 33% so với đầu năm. Vốn hóa thị trường của công ty ở mức 2.58 tỷ USD, với lợi nhuận trên vốn chủ sở hữu âm 43.15% và biên lợi nhuận ròng âm 661.31%.

Khối lượng giao dịch vào ngày 13 tháng 10 năm 2025 đã giảm 19% xuống còn 1,776,116 cổ phiếu so với khối lượng phiên trung bình là 2,200,646 cổ phiếu. Ngoài ra, hoạt động nội bộ bao gồm việc Fmr Llc bán 48,374 cổ phiếu vào ngày 30 tháng 7 năm 2025, với giá trung bình 20.50 USD.

Các cột mốc phát triển lâm sàng

Beam Therapeutics tiếp tục phát triển dòng sản phẩm thuốc di truyền chính xác của mình, tận dụng công nghệ chỉnh sửa gen cơ bản độc quyền. Các ứng cử viên hàng đầu của công ty, BEAM-101 cho Bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm (SCD) và BEAM-302 cho Bệnh thiếu hụt Alpha-1 Antitrypsin (AATD), đã đạt được các cột mốc lâm sàng và quy định quan trọng.

Đối với BEAM-101, thử nghiệm BEACON Giai đoạn 1/2 đã hoàn tất việc dùng thuốc cho 30 bệnh nhân, bao gồm cả thanh thiếu niên đầu tiên, vào tháng 7 năm 2025. Dữ liệu ban đầu được trình bày tại Đại hội Hiệp hội Huyết học Châu Âu (EHA) 2025 cho thấy sản xuất hemoglobin F mạnh mẽ và sự ghép tế bào bạch cầu trung tính nhanh hơn. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp cả chỉ định Thuốc mồ côi (tháng 6 năm 2025) và chỉ định Liệu pháp Tiên tiến Y học Tái tạo (RMAT) (tháng 8 năm 2025) cho BEAM-101, dự kiến sẽ đẩy nhanh con đường hướng tới việc nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA). Dữ liệu cập nhật thêm từ thử nghiệm này dự kiến sẽ có vào cuối năm 2025.

Về BEAM-302, hiện đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 cho AATD, 17 bệnh nhân đã được dùng thuốc trên bốn nhóm tính đến ngày 1 tháng 8 năm 2025. Dữ liệu an toàn và hiệu quả ban đầu tích cực, thiết lập bằng chứng lâm sàng về khái niệm, đã được báo cáo vào tháng 3 năm 2025. FDA đã cấp chỉ định RMAT vào tháng 5 năm 2025 và chấp thuận đơn xin Thuốc điều tra mới (IND) vào tháng 3 năm 2025. Dữ liệu lâm sàng từ cả hai phần của thử nghiệm dự kiến sẽ có vào đầu năm 2026, với dữ liệu bổ sung từ phần tăng liều của Phần A vào nửa cuối năm 2025.

Công nghệ chỉnh sửa gen cơ bản của Beam khác biệt với chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 truyền thống bằng cách trực tiếp chuyển đổi một baz DNA thành baz khác mà không tạo ra các đứt gãy sợi kép. Độ chính xác này có khả năng giảm nguy cơ biến đổi gen ngoài ý muốn, mang lại hồ sơ an toàn được cải thiện quan trọng cho việc định vị cạnh tranh.

Hiệu suất tài chính và triển vọng

Beam Therapeutics đã báo cáo kết quả tài chính quý 2 năm 2025 với khoản lỗ ròng là 102.3 triệu USD, tương đương 1.00 USD mỗi cổ phiếu. Chi phí nghiên cứu và phát triển (R&D) trong quý là 101.8 triệu USD. Mặc dù các khoản lỗ đang diễn ra là điển hình của một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, công ty vẫn duy trì một vị thế tài chính vững chắc.

Tính đến quý 2 năm 2025, Beam nắm giữ 1.2 tỷ USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán được. Dòng tiền mạnh mẽ này dự kiến sẽ tài trợ cho các chi phí hoạt động và yêu cầu chi tiêu vốn dự kiến của công ty cho đến năm 2028, bao gồm các chương trình chính của công ty, bao gồm BEAM-101 và BEAM-302. Khả năng thanh khoản đáng kể này được củng cố bởi một đợt tài trợ trực tiếp đăng ký, được đăng ký vượt mức 500 triệu USD đã kết thúc cùng với dữ liệu ban đầu về BEAM-302.

Các nhà phân tích dự đoán Beam Therapeutics sẽ đạt doanh thu 89.1 triệu USD và lợi nhuận 14.3 triệu USD vào năm 2028, phản ánh tốc độ tăng trưởng doanh thu hàng năm dự kiến là 13.9%.

Bối cảnh rộng hơn và cạnh tranh

Beam Therapeutics đang định vị chiến lược mình là một nhà lãnh đạo trong lĩnh vực thuốc di truyền chính xác. Nền tảng chỉnh sửa gen cơ bản của công ty và tiến bộ lâm sàng của BEAM-101 và BEAM-302 nhấn mạnh tiềm năng của công ty trong việc giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể trong các bệnh di truyền như SCD và AATD.

Trong bối cảnh cạnh tranh, Crispr Therapeutics (NASDAQ: CRSP), một công ty chỉnh sửa gen nổi bật khác, có một sản phẩm được phê duyệt, Casgevy (được phát triển với Vertex Pharmaceuticals), cho SCD và beta thalassemia, với kỳ vọng trở thành một sản phẩm bom tấn. Tuy nhiên, phần còn lại của dòng sản phẩm của Crispr đang trong giai đoạn phát triển ban đầu, và không có phương pháp điều trị nào khác được dự kiến trước năm 2028. Mặc dù Crispr đã chứng kiến mức tăng giá cổ phiếu 65% so với đầu năm tính đến ngày 30 tháng 9 năm 2025, nhưng nó vẫn được coi là có 'Mức độ không chắc chắn rất cao' do các rào cản quy định đối với dòng sản phẩm giai đoạn đầu của nó.

Ứng cử viên hàng đầu của Beam, BEAM-101, nhằm mục đích cạnh tranh với các liệu pháp như vậy, với dữ liệu ban đầu cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong sản xuất hemoglobin F và ghép tế bào bạch cầu trung tính. Chương trình ESCAPE của công ty, được thiết kế để có thể loại bỏ các chế độ điều hòa khắc nghiệt trong cấy ghép tế bào gốc tạo máu, có thể tiếp tục phân biệt các sản phẩm của công ty và mở rộng thị trường có thể tiếp cận cho các liệu pháp gen.

Bình luận của chuyên gia và các yếu tố xúc tác trong tương lai

Các nhà phân tích đã đánh giá Beam Therapeutics là "Mua vừa phải", với mục tiêu giá trung bình dự kiến là 45.92 USD, và một số ước tính đạt tới 80 USD. Triển vọng tích cực này bị hạn chế bởi những rủi ro vốn có liên quan đến các công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, bao gồm các trở ngại lâm sàng tiềm ẩn và những bất ổn về quy định, góp phần vào sự biến động cao của thị trường.

Các yếu tố xúc tác chính cho định giá của Beam bao gồm các dữ liệu sắp tới cho BEAM-101 tại Hội nghị ASH 2025 vào tháng 12 và cho BEAM-302 vào đầu năm 2026. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi chặt chẽ các bài trình bày dữ liệu này để hiểu rõ hơn về hồ sơ hiệu quả và an toàn của các liệu pháp quan trọng này. Các rủi ro cụ thể như độc tính busulfan đối với phương pháp điều hòa của BEAM-101 cũng vẫn là một yếu tố cần xem xét. Các chỉ định RMAT được FDA cấp cho cả hai chương trình dự kiến sẽ đẩy nhanh quá trình phát triển của chúng, cung cấp một lộ trình rõ ràng hơn cho việc thương mại hóa tiềm năng và xác nhận nền tảng chỉnh sửa gen cơ bản đổi mới của Beam.