Edgen Stock·Apr 01 2026, 16:31Tóm tắt chính
AstraZeneca đã thông báo vào thứ Ba rằng thuốc kế nhiệm Strensiq của họ, efzimfotase alfa, đã mang lại kết quả hỗn hợp trong ba thử nghiệm Giai đoạn 3 cho căn bệnh hiếm gặp hạ phosphat máu bẩm sinh.
Kathryn Dahir từ Vanderbilt Health, nghiên cứu viên chính cho thử nghiệm ở người lớn, cho biết: "Các kết quả làm nổi bật tính không đồng nhất của căn bệnh và giá trị của việc đánh giá một loạt các tiêu chí có ý nghĩa lâm sàng".
Thuốc đã đạt được tiêu chí chính trong việc cải thiện sức khỏe xương trong một thử nghiệm trên bệnh nhân nhi và duy trì lợi ích một cách an toàn ở trẻ em chuyển từ Strensiq. Tuy nhiên, một nghiên cứu thứ ba ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên đã không đạt được tiêu chí chính, bài kiểm tra đi bộ sáu phút (6MWT).
Dữ liệu hỗn hợp này làm phức tạp con đường mở rộng của loại thuốc này ra ngoài thị trường nhi khoa do tiền thân Strensiq phục vụ, vốn đã có doanh thu tăng 18% lên 1,68 tỷ USD vào năm ngoái. AstraZeneca trước đó đã dự báo doanh thu đạt đỉnh cho loại thuốc kế nhiệm là từ 3 tỷ đến 5 tỷ USD.
Nghiên cứu nhi khoa thành công, được gọi là MULBERRY, cho thấy sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê đối với sức khỏe xương cho trẻ em chưa từng điều trị. Nghiên cứu nhãn mở CHESTNUT đã xác nhận rằng bệnh nhân có thể chuyển đổi an toàn từ Strensiq (yêu cầu tiêm tối đa sáu lần mỗi tuần) sang efzimfotase alfa hai tuần một lần trong khi vẫn duy trì các lợi ích điều trị.
Trong thử nghiệm HICKORY dành cho bệnh nhân thanh thiếu niên và người lớn, AstraZeneca cho biết kết quả tốt hơn mong đợi ở nhóm giả dược đã góp phần làm thất bại tiêu chí chính. Công ty lưu ý một sự cải thiện "có ý nghĩa về mặt danh nghĩa" trong tiêu chí phụ về sự mệt mỏi.
Strensiq, một liệu pháp thay thế enzyme, là loại thuốc duy nhất được phê duyệt đặc biệt cho HPP. Kết quả hỗn hợp cho efzimfotase alfa có thể tạo cơ hội cho các đối thủ tiềm năng như AM Pharma, công ty đang phát triển liệu pháp thay thế enzyme của riêng mình, ilofotase alfa, hiện đang trong quá trình thử nghiệm Giai đoạn 1b.
Mặc dù có trở ngại trong nhóm dân số trưởng thành, AstraZeneca tuyên bố các kết quả tổng thể có ý nghĩa lâm sàng và dự định thảo luận với các cơ quan quản lý toàn cầu. Khả năng đảm bảo một chỉ định rộng rãi ngoài nhi khoa của công ty sẽ rất quan trọng để đạt được các dự báo doanh thu đạt đỉnh hàng tỷ đô la cho dòng sản phẩm này.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
