Anavex rút đơn đăng ký thuốc tại EU sau tín hiệu tiêu cực từ EMA

Anavex từ bỏ phê duyệt Blarcamesine tại EU

Anavex Life Sciences đã thông báo vào ngày 25 tháng 3 năm 2026 rằng họ đã rút đơn đăng ký cấp phép lưu hành tại châu Âu cho thuốc điều trị Alzheimer, blarcamesine. Quyết định này là kết quả trực tiếp từ phản hồi của Ủy ban Thuốc dùng cho Người (CHMP) thuộc Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA), cơ quan này đã chỉ ra rằng một ý kiến tích cực cho thuốc không thể đạt được vào thời điểm hiện tại. Sự thất bại về quy định này đã chặn blarcamesine khỏi thị trường EU béo bở và tạo ra những nghi ngờ đáng kể về triển vọng tương lai của nó.

Việc rút đơn đại diện cho một đòn giáng mạnh vào công ty dược phẩm sinh học này, công ty đã định vị blarcamesine là ứng cử viên hàng đầu để điều trị một số rối loạn hệ thần kinh trung ương. Đối với các nhà đầu tư, việc không thể đảm bảo sự chấp thuận từ một cơ quan quản lý lớn như EMA đã đặt ra những câu hỏi cơ bản về hiệu quả và dữ liệu an toàn của thuốc, có khả năng ảnh hưởng đến quá trình xem xét của các cơ quan y tế toàn cầu khác.

Dữ liệu tích cực vào ngày 23 tháng 3 mâu thuẫn với thực tế quy định

Chỉ hai ngày trước khi rút đơn, Anavex đã trình bày dữ liệu dường như mạnh mẽ cho blarcamesine tại Hội nghị AD/PD™ 2026. Công ty nhấn mạnh rằng những bệnh nhân được điều trị bằng thuốc uống trong hơn 33 tháng đã cho thấy sự chậm trễ trong tiến triển bệnh tương đương 17,8 tháng so với nhóm đối chứng. Bài thuyết trình tập trung vào một nhóm bệnh nhân được xác định gen, ABCLEAR, những người được báo cáo là đã trải nghiệm những lợi ích lớn hơn, củng cố chiến lược y học chính xác của công ty.

Trong một tuyên bố từ ngày 23 tháng 3, một nhà điều tra liên quan đến nghiên cứu đã ca ngợi tiềm năng của thuốc:

Việc dùng thuốc bằng đường uống thân thiện với bệnh nhân, các tác dụng phụ có thể kiểm soát được và hiệu quả lâm sàng… làm cho blarcamesine, cùng với tín hiệu dấu ấn sinh học liên quan, trở thành một ứng cử viên thuốc đầy hứa hẹn cho những bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer giai đoạn đầu.

— Giáo sư Tiến sĩ Timo Grimmer, MD, Thành viên Ban Cố vấn Khoa học của Anavex

Báo cáo lạc quan này giờ đây dường như không phù hợp với đánh giá của EMA, cho thấy các cơ quan quản lý đã không bị thuyết phục bởi bằng chứng lâm sàng mà Anavex cung cấp. Sự đảo ngược rõ rệt từ quảng bá tích cực sang rút khỏi thị trường trong vòng 48 giờ cho thấy khoảng cách đáng kể giữa việc giải thích dữ liệu do công ty tài trợ và các tiêu chuẩn nghiêm ngặt của quy trình xem xét quy định.

Phát triển thuốc điều trị Alzheimer vẫn là một canh bạc có rủi ro cao

Sự thất bại của blarcamesine là một lời nhắc nhở rõ ràng khác về những thách thức to lớn trong việc phát triển các phương pháp điều trị bệnh Alzheimer. Lĩnh vực này đầy rẫy những thất bại nổi tiếng, nơi dữ liệu dấu ấn sinh học đầy hứa hẹn đã không chuyển thành những lợi ích lâm sàng rõ ràng cần thiết để được phê duyệt. Điều này gần đây đã được thấy trong các thử nghiệm đối với semaglutide đường uống, loại thuốc đã không làm chậm sự suy giảm nhận thức mặc dù ảnh hưởng đến các dấu hiệu viêm. Việc Anavex không thuyết phục được các cơ quan quản lý châu Âu củng cố bản chất rủi ro cao, lợi nhuận cao của đầu tư vào bệnh thoái hóa thần kinh, nơi các rào cản lâm sàng và quy định vẫn cực kỳ cao.