Agios Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: AGIO) sẽ theo đuổi sự phê duyệt nhanh chóng của Hoa Kỳ cho loại thuốc uống mitapivat trong bệnh hồng cầu hình liềm, sau cuộc họp tiền đăng ký với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) để xem xét dữ liệu từ thử nghiệm Giai đoạn 3.
Sarah Gheuens, Giám đốc Y khoa tại Agios, cho biết trong một tuyên bố: “Những lợi ích có ý nghĩa lâm sàng được quan sát thấy trong chương trình lâm sàng RISE UP, kết hợp với cuộc đối thoại đang diễn ra, mang tính xây dựng và hợp tác của chúng tôi với FDA, đã củng cố niềm tin của chúng tôi vào tiềm năng của mitapivat trong bệnh hồng cầu hình liềm”.
Quyết định này được đưa ra sau kết quả từ thử nghiệm Giai đoạn 3 RISE UP toàn cầu, thử nghiệm đã chọn ngẫu nhiên 207 bệnh nhân để nhận mitapivat hoặc giả dược. Nghiên cứu cho thấy sự cải thiện có ý nghĩa thống kê ở tiêu chí chính là phản ứng huyết sắc tố, được định nghĩa là mức tăng ≥1,0 g/dL so với ban đầu. Tuy nhiên, nó đã không đạt được tiêu chí chính khác, đó là giảm tỷ lệ cơn đau hồng cầu hình liềm hàng năm, mặc dù đã quan sát thấy sự sụt giảm.
Lộ trình phê duyệt nhanh của FDA cho phép cung cấp sớm các loại thuốc cho các tình trạng nghiêm trọng với các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng, tùy thuộc vào một thử nghiệm lâm sàng xác nhận để xác minh lợi ích của thuốc. Agios đã nộp đề xuất cho thử nghiệm mới này, thử nghiệm này sẽ sử dụng một tiêu chí chính khác với nghiên cứu RISE UP và có kế hoạch nộp đơn đăng ký thuốc mới bổ sung (sNDA) trong những tháng tới.
Cách thức hoạt động của Mitapivat
Mitapivat là một chất kích hoạt pyruvate kinase (PK) đường uống được thiết kế để thúc đẩy sản xuất năng lượng trong các tế bào hồng cầu. Cơ chế này làm tăng mức ATP và giảm mức độ của một phân tử gọi là 2,3-diphosphoglycerate (2,3-DPG). Trong bệnh hồng cầu hình liềm, 2,3-DPG tăng cao làm tăng xu hướng các tế bào hồng cầu biến dạng thành hình "lưỡi liềm" đặc trưng, có thể dẫn đến các cơn đau nghiêm trọng và tổn thương nội tạng.
Nhu cầu chưa được đáp ứng trong bệnh hồng cầu hình liềm
Bệnh hồng cầu hình liềm là một chứng rối loạn máu di truyền hiếm gặp gây thiếu máu tán huyết mãn tính, tắc mạch máu và các biến chứng nghiêm trọng, dẫn đến tổn thương nội tạng lâu dài và tử vong sớm. Hồ sơ an toàn của mitapivat trong thử nghiệm 52 tuần được báo cáo là thuận lợi và phù hợp với các nghiên cứu trước đó, với 87% bệnh nhân dùng thuốc đã hoàn thành thử nghiệm.
Việc nộp sNDA theo kế hoạch và đánh giá sau đó của FDA là những sự kiện quan trọng tiếp theo của Agios. Đảm bảo được sự phê duyệt nhanh chóng sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị bằng đường uống mới cho hàng nghìn bệnh nhân đang sống chung với những tác động gây suy nhược của bệnh hồng cầu hình liềm và có thể đại diện cho một cơ hội thương mại đáng kể cho công ty.
Bài viết này chỉ dành cho mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
Edgen Stock·Mar 31 2026, 11:26
