Thuốc Trofinetide điều trị hội chứng Rett của Acadia bị Hội đồng EU từ chối

CHMP khuyến nghị chống lại việc phê duyệt Trofinetide tại Châu Âu

Kế hoạch của Acadia Pharmaceuticals nhằm đưa thuốc điều trị hội chứng Rett, trofinetide, vào thị trường Châu Âu đã gặp phải trở ngại lớn vào ngày 5 tháng 3 năm 2026. Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã công bố khuyến nghị từ chối cấp phép lưu hành cho thuốc này. Ý kiến tiêu cực này trái ngược với những kết quả tích cực từ nghiên cứu LAVENDER quan trọng, vốn đã hỗ trợ việc phê duyệt ở các khu vực pháp lý khác.

Quyết định của CHMP đã chặn đứng con đường thương mại hóa trofinetide trong Liên minh Châu Âu, một thị trường tiềm năng quan trọng cho việc điều trị rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp này. Những lo ngại của ủy ban, dẫn đến khuyến nghị này, không được nêu chi tiết nhưng đủ nghiêm trọng để dẫn đến việc từ chối chính thức thay vì phê duyệt có điều kiện.

Acadia sẽ kháng cáo quyết định giữa lúc doanh thu gặp trở ngại

Để phản ứng lại phán quyết tiêu cực, ban quản lý của Acadia ngay lập tức tuyên bố ý định yêu cầu xem xét lại ý kiến của CHMP. Quá trình kháng cáo chính thức này sẽ buộc ủy ban phải đánh giá lại quyết định của mình, nhưng nó cũng kéo theo sự chậm trễ đáng kể và không chắc chắn trong thời gian biểu phê duyệt. Đối với các nhà đầu tư, điều này đẩy lùi vô thời hạn bất kỳ đóng góp doanh thu tiềm năng nào từ Châu Âu.

Việc từ chối này giáng một đòn trực tiếp vào chiến lược tăng trưởng của Acadia, vì thị trường EU là một trụ cột chính trong kế hoạch thương mại toàn cầu của trofinetide. Các nhà phân tích hiện dự kiến sẽ điều chỉnh giảm các mô hình tài chính của họ, loại bỏ doanh số tiềm năng từ Châu Âu và tăng sự phụ thuộc của công ty vào các nguồn doanh thu hiện có. Quyết định này dự kiến sẽ gây ra phản ứng tiêu cực đối với cổ phiếu của Acadia (ACAD) khi thị trường tiêu hóa cơ hội đã mất.