Các điểm chính:
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) đang đối mặt với ít nhất năm vụ kiện tập thể sau khi các thất bại trong thử nghiệm lâm sàng đối với ứng cử viên thuốc chủ chốt của họ, setrusumab, đã gây ra sự sụt giảm hơn 42% giá cổ phiếu.
Theo đơn khiếu nại do Công ty Luật Rosen đệ trình, các bị cáo đã đưa ra "các tuyên bố sai lệch và gây hiểu lầm nghiêm trọng" và không tiết lộ các sự thật bất lợi về tiềm năng của setrusumab trong điều trị Bệnh xương thủy tinh, hay OI. Vụ kiện cáo buộc rằng sự lạc quan của công ty là đặt sai chỗ và các thiết kế nghiên cứu của họ khó có thể chứng minh tính hiệu quả của thuốc trong việc giảm gãy xương.
Các vụ kiện bao gồm những nhà đầu tư đã mua chứng khoán RARE trong khoảng thời gian từ ngày 3 tháng 8 năm 2023 đến ngày 26 tháng 12 năm 2025. Cổ phiếu lần đầu tiên lao dốc hơn 25% vào ngày 9 tháng 7 năm 2025, khi Ultragenyx tiết lộ một phân tích tạm thời của nghiên cứu Orbit Giai đoạn III đã không cho thấy lợi ích có ý nghĩa thống kê. Cổ phiếu lại giảm tiếp hơn 42% vào ngày 29 tháng 12 năm 2025, sau khi công ty thông báo cả hai nghiên cứu Orbit và Cosmic đều không đạt được các tiêu chí đánh giá chính.
Các hành động pháp lý, được đưa ra bởi các công ty bao gồm Công ty Luật Schall và Robbins Geller Rudman & Dowd LLP, nhằm tìm cách phục hồi thiệt hại cho các nhà đầu tư. Cáo buộc cốt lõi là Ultragenyx đã tạo ra một ấn tượng sai lầm về sự hiểu biết của họ đối với tác dụng của setrusumab, khiến các nhà đầu tư mua cổ phiếu ở mức giá bị thổi phồng nhân tạo trước khi kết quả thử nghiệm tiêu cực được tiết lộ.
Các vụ kiện tập trung vào các nghiên cứu Orbit và Cosmic Giai đoạn III của công ty đối với setrusumab. Mặc dù thuốc được chứng minh là làm tăng mật độ khoáng xương, nhưng điều này không chuyển hóa thành việc giảm đáng kể có ý nghĩa thống kê đối với tỷ lệ gãy xương hàng năm cho bệnh nhân OI, một chứng rối loạn xương di truyền hiếm gặp.
Các đơn khiếu nại lập luận rằng Ultragenyx đã dựa trên các tuyên bố công khai lạc quan của mình vào một nghiên cứu Giai đoạn II thiếu nhóm kiểm soát giả dược, không tính đến khả năng bất kỳ lợi ích quan sát được nào có thể là do hiệu ứng giả dược hoặc sự gia tăng tiêu chuẩn chăm sóc cho những người tham gia. Khi các thử nghiệm Giai đoạn III nghiêm ngặt hơn thất bại, công ty đã đổ lỗi kết quả cho "tỷ lệ gãy xương thấp trong nhóm giả dược".
Trong khi chương trình setrusumab gặp khó khăn, Ultragenyx đã thấy được sự tiến triển trong các lĩnh vực khác của danh mục sản phẩm. Công ty gần đây đã thông báo FDA đã chấp nhận Đơn xin cấp phép sản phẩm sinh học cho UX111, một liệu pháp gen cho hội chứng Sanfilippo Loại A, và đã thông qua đơn đăng ký Thuốc mới thử nghiệm cho UX016 đối với bệnh cơ GNE.
Các vụ kiện đặt Ultragenyx vào một vị thế khó khăn, đối mặt với rủi ro pháp lý và tài chính đáng kể trong khi cố gắng thúc đẩy các liệu pháp điều trị bệnh hiếm gặp khác của mình. Đối với các nhà đầu tư, trọng tâm trước mắt là hạn chót ngày 6 tháng 4 năm 2026 để nộp đơn kiến nghị đóng vai trò là nguyên đơn chính trong vụ kiện tập thể.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
