Rezolute, Inc. (Nasdaq: RZLT) đã công bố dữ liệu Giai đoạn 3 mở rộng cho loại thuốc điều trị chứng tăng insulin máu bẩm sinh (HI), ersodetug, cho thấy những cải thiện đường huyết có ý nghĩa lâm sàng hơn 50% trong các thước đo chính, mặc dù nghiên cứu không đạt được tiêu chí đánh giá chính.
“Những kết quả này nhấn mạnh sự tự tin của chúng tôi vào tiềm năng của ersodetug trong việc thay đổi bối cảnh điều trị HI và tiếp thêm sức mạnh cho sứ mệnh của chúng tôi là đạt được sự thống nhất với FDA về con đường dẫn đến sự chấp thuận có thể chấp nhận được,” Tiến sĩ Brian Roberts, Giám đốc Y tế của Rezolute, cho biết.
Phân tích mới từ nghiên cứu sunRIZE, được trình bày tại Hội nghị Thường niên Hiệp hội Nội tiết Nhi khoa 2026, đã làm nổi bật những cải thiện đáng kể và nhất quán trong việc kiểm soát đường huyết dựa trên theo dõi đường huyết liên tục (CGM). Chúng bao gồm việc giảm hơn 50% tỷ lệ phần trăm thời gian hạ đường huyết trung bình hàng ngày và giảm từ 50% đến 65% các biến cố hạ đường huyết trung bình hàng tuần so với giả dược. Dữ liệu cũng cho thấy thời gian nằm trong phạm vi đường huyết bình thường tăng từ 25% đến 50%.
Dữ liệu tích cực này được đưa ra sau khi nghiên cứu không đạt được tiêu chí đánh giá chính, dựa trên việc tự theo dõi đường huyết qua đầu ngón tay (SMBG). Công ty cho rằng việc thiếu sót này là do sự mất mù chức năng của tiêu chí đánh giá dẫn đến các hành vi gây nhiễu và hiệu ứng rõ rệt ở nhóm giả dược. Sau cuộc họp Loại B, FDA đã ghi nhận những thách thức này và yêu cầu công ty nộp gói dữ liệu rộng hơn để đánh giá đầy đủ nhằm xác định các bước tiếp theo cho chương trình.
Giai đoạn mở rộng nhãn công khai cho thấy lợi ích bền vững
Sau giai đoạn có kiểm soát của nghiên cứu sunRIZE, tất cả 59 người tham gia hoàn thành thử nghiệm đã chọn chuyển sang giai đoạn mở rộng nhãn công khai (OLE) để tiếp tục nhận ersodetug. Hiện tại, 57 người tham gia vẫn đang trong nghiên cứu, đại diện cho thời gian tiếp xúc tích lũy từ 6 đến 24 tháng.
Các quan sát sơ bộ từ OLE chứng minh lợi ích đường huyết tiếp tục. Điều này đã cho phép giảm đáng kể tổng thể các liệu pháp chăm sóc tiêu chuẩn nền như diazoxide và các chất tương tự somatostatin, với một số bệnh nhân hiện đang sử dụng ersodetug như một liệu pháp đơn trị liệu. Tỷ lệ giữ chân cao này và khả năng giảm các phương pháp điều trị khác cho thấy sự tin tưởng mạnh mẽ của bệnh nhân và bác sĩ vào hiệu quả và độ an toàn lâu dài của thuốc.
Triển vọng của các nhà phân tích vẫn tích cực
Mặc dù tiêu chí đánh giá chính gặp trở ngại, các nhà phân tích Phố Wall vẫn lạc quan về triển vọng của Rezolute. Trong sáu tháng qua, hai công ty đã đưa ra xếp hạng "Mua" cho cổ phiếu này. Bốn nhà phân tích đã đưa ra mức giá mục tiêu, với mục tiêu trung bình là 5,0 đô la Mỹ. Các xếp hạng gần đây bao gồm xếp hạng "Mua" từ BTIG vào ngày 8 tháng 1 năm 2026 và một xếp hạng "Mua" khác từ Guggenheim vào ngày 12 tháng 12 năm 2025.
Phân tích dữ liệu mở rộng và sự sẵn lòng của FDA trong việc xem xét bộ dữ liệu hoàn chỉnh cung cấp một con đường tiềm năng cho việc phê duyệt ersodetug. Các nhà đầu tư hiện sẽ theo dõi phản hồi của FDA sau khi cơ quan này đánh giá toàn diện các kết quả nghiên cứu sunRIZE.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
