Các điểm chính:
Novartis AG (NVS) đã nhận được ý kiến tích cực từ ủy ban then chốt của Cơ quan Quản lý Dược phẩm Châu Âu (EMA) cho liệu pháp gen Itvisma của mình, khuyến nghị phê duyệt để điều trị cho nhiều đối tượng bệnh nhân bị teo cơ tủy (SMA). Quyết định này mở đường cho một phương pháp điều trị mới trong một thị trường dự kiến sẽ đạt 7,34 tỷ USD vào năm 2030.
Ủy ban Thuốc dùng cho Người (CHMP) đã ủng hộ Itvisma cho trẻ em từ hai tuổi trở lên, thanh thiếu niên và người lớn mắc chứng teo cơ tủy 5q. Khuyến nghị dựa trên một nghiên cứu Giai đoạn III cho thấy sự cải thiện 2,39 điểm có ý nghĩa thống kê về chức năng vận động, mang lại một giải pháp thay thế tiềm năng dùng một lần cho các liệu pháp mãn tính.
"Ngay cả sự khác biệt 1 điểm trong HFSME cũng có thể chuyển thành những lợi ích chức năng hữu hình cho những người mắc SMA, chẳng hạn như khả năng cầm bút," Giáo sư Tim Hagenacker, từ Khoa Thần kinh tại Bệnh viện Đại học Essen, cho biết. "Bảo tồn các khả năng hiện có là rất quan trọng, vì duy trì sự độc lập và tự chủ là mục tiêu cốt lõi của việc chăm sóc bệnh nhân sống chung với bệnh thần kinh cơ tiến triển."
Ý kiến tích cực bắt nguồn từ nghiên cứu đăng ký STEER, trong đó 75 bệnh nhân nhận Itvisma cho thấy sự cải thiện 2,39 điểm trên Thang đo vận động chức năng Hammersmith (HFMSE) so với mức tăng 0,51 điểm ở nhóm giả dược gồm 51 bệnh nhân. Kết quả có ý nghĩa thống kê với giá trị p là 0,0074 và các hiệu ứng được duy trì trong 52 tuần. Khuyến nghị cũng được hỗ trợ bởi dữ liệu từ các nghiên cứu STRENGTH và STRONG.
Quyết định cuối cùng về việc cấp phép tiếp thị từ Ủy ban Châu Âu dự kiến sẽ có trong vòng hai tháng tới. Nếu được phê duyệt, Itvisma sẽ trở thành liệu pháp thay thế gen đầu tiên ở EU cho bệnh nhân SMA từ hai tuổi trở lên. Itvisma là một mũi tiêm nội tủy một lần được thiết kế để thay thế gen SMN1 bị thiếu hoặc bị lỗi, nguyên nhân gốc rễ của căn bệnh này.
Điều này giúp Novartis có vị thế để cạnh tranh rộng rãi hơn với các phương pháp điều trị SMA hiện có từ Biogen Inc. và Roche Holding AG. Công ty đã tiếp thị Zolgensma, một liệu pháp gen cho trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ mắc SMA. Việc mở rộng sang nhóm bệnh nhân lớn tuổi hơn với Itvisma có thể làm tăng đáng kể dấu ấn của Novartis trên thị trường SMA, thị trường đang tăng trưởng với tốc độ hàng năm hợp nhất là 12,9 phần trăm, theo dữ liệu từ The Business Research Company.
"Ý kiến tích cực của CHMP đối với Itvisma là một bước quan trọng hướng tới việc giải quyết khoảng cách này," Nicole Gusset, Giám đốc điều hành của nhóm vận động bệnh nhân SMA Europe, cho biết, nhấn mạnh các liệu pháp đổi mới hạn chế cho trẻ lớn và người lớn.
Việc phê duyệt sẽ củng cố vị thế của Novartis trong không gian liệu pháp gen và cung cấp một dòng doanh thu mới đáng kể. Đối với bệnh nhân, nó mang lại tiềm năng cho một phương pháp điều trị một lần để thay thế gánh nặng của các liệu pháp mãn tính, được quản lý thường xuyên. Các nhà đầu tư hiện sẽ theo dõi quyết định cuối cùng của Ủy ban Châu Âu trong khoảng hai tháng tới, đây sẽ là chất xúc tác chính để tiếp cận thị trường tại EU.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
