Mesoblast Limited (Nasdaq: MESO; ASX: MSB) đã mua được giấy phép độc quyền toàn cầu cho nền tảng công nghệ Thụ thể kháng nguyên Chimeric (CAR) đã được cấp bằng sáng chế, một động thái được thiết kế để tăng cường các liệu pháp tế bào đồng loại của mình. Thỏa thuận, được công bố vào thứ Ba, cho phép Mesoblast tiếp cận với công nghệ được phát triển tại Mayo Clinic để tạo ra các sản phẩm tế bào tăng cường độ chính xác. Các điều khoản tài chính của thỏa thuận cấp phép không được tiết lộ.
"Kinh nghiệm của chúng tôi với Ryoncil cho thấy rằng chúng tôi có thể có một cách tiếp cận độc đáo để giúp đỡ căn bệnh tàn khốc này ở trẻ em," Silviu Itescu, Giám đốc điều hành của Mesoblast, cho biết trong một tuyên bố riêng vào ngày 10 tháng 4 liên quan đến một sản phẩm khác, nhấn mạnh sự tập trung của công ty vào việc tận dụng nền tảng của mình cho các chỉ định mới.
Việc mua lại nhằm mục đích tăng cường hiệu quả cho các sản phẩm tế bào đệm dòng trung mô (MSC) độc quyền của Mesoblast. Bằng cách thiết kế các CAR lên các MSC của mình, công ty dự định cải thiện khả năng của các tế bào trong việc nhắm mục tiêu các mô cụ thể và khuếch đại các đặc tính chống viêm và tái tạo tự nhiên của chúng. Điều này diễn ra sau ngày R&D gần đây của công ty vào ngày 8 tháng 4, nơi công ty đã giới thiệu lộ trình và chiến lược thương mại của mình.
Việc mua lại công nghệ chiến lược này bổ sung thêm một lớp khác vào chiến lược tăng trưởng của Mesoblast, vốn được neo giữ bởi sản phẩm đã được FDA chấp thuận, Ryoncil®, và một lộ trình giai đoạn cuối. Công ty đang tìm cách mở rộng các ứng dụng của Ryoncil sang các bệnh ở người lớn và đang thúc đẩy rexlemestrocel-L cho cả chứng đau thắt lưng mãn tính và suy tim, với việc đăng ký cho thử nghiệm Giai đoạn 3 về đau lưng dự kiến sẽ kết thúc trong tháng này.
Mở rộng lộ trình
Việc mua giấy phép công nghệ CAR diễn ra khi Mesoblast đạt được tiến bộ đáng kể trong lộ trình lâm sàng của mình. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ gần đây đã chấp thuận đơn đăng ký Thuốc mới đang nghiên cứu (IND) của công ty để bắt đầu thử nghiệm đăng ký Ryoncil® ở trẻ em bị loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).
DMD là một rối loạn di truyền nghiêm trọng ảnh hưởng đến khoảng 15.000 trẻ em ở Hoa Kỳ. Thử nghiệm mới sẽ thu nhận 76 bệnh nhân và xây dựng trên hồ sơ an toàn đã được thiết lập của Ryoncil ở bệnh nhân nhi. Điểm cuối chính của nghiên cứu sẽ là thời gian đứng dậy sau chín tháng, một thước đo đã được xác nhận để FDA phê duyệt. Việc mở rộng lộ trình này sang các bệnh nhi hiếm gặp, cùng với những phát triển cho các tình trạng mãn tính như suy tim, làm đa dạng hóa danh mục hơn 1.000 bằng sáng chế của Mesoblast.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.