Key Takeaways:
(P1) Eli Lilly đang đặt cược tới 2,25 tỷ USD vào trí tuệ nhân tạo để giải quyết một trong những thách thức lớn nhất trong thuốc di truyền, thông qua việc ký kết hợp tác đa chương trình với startup Profluent để thiết kế các công cụ chỉnh sửa gen mới.
(P2) "Chỉnh sửa DNA ở quy mô kilobase vẫn là một 'chén thánh' trong thuốc di truyền", Ali Madani, đồng sáng lập và CEO của Profluent, cho biết trong một tuyên bố. "Công việc của chúng tôi với Lilly nhằm mục đích mở khóa các phương pháp điều trị trước đây được cho là không thể. Chúng tôi tin rằng chỉ có AI mới có thể tạo ra các recombinase thiết kế cần thiết để nhắm mục tiêu chính xác vào bất kỳ vị trí nào trong bộ gen."
(P3) Quan hệ đối tác, được công bố vào thứ Ba, sẽ tập trung vào việc tạo ra các enzyme tùy chỉnh được gọi là recombinase có khả năng chèn các đoạn DNA lớn — thậm chí toàn bộ gen — tại các vị trí cụ thể trong bộ gen của bệnh nhân. Mặc dù các điều khoản tài chính cụ thể ngoài tổng giá trị tiềm năng không được tiết lộ, thỏa thuận này mang lại cho Lilly giấy phép độc quyền để phát triển và thương mại hóa bất kỳ liệu pháp kết quả nào. Động thái này là một phần của nỗ lực chiến lược rộng lớn hơn của Lilly vào thuốc di truyền, bao gồm việc thành lập một trung tâm nghiên cứu mới tại Boston và một số vụ thâu tóm trong không gian liệu pháp gen.
(P4) Vấn đề cốt yếu là khả năng điều trị một loạt các bệnh di truyền hiện đang nan y do tính không đồng nhất về di truyền của chúng. Không giống như các hệ thống dựa trên CRISPR, thường tập trung vào các đột biến đơn gen, công nghệ mà Lilly và Profluent tìm kiếm có thể giải quyết các tình trạng do nhiều đột biến khác nhau gây ra trên các quần thể bệnh nhân. Quan hệ đối tác này xác nhận cách tiếp cận dựa trên AI của Profluent và báo hiệu nhu cầu ngày càng tăng từ các hãng dược phẩm lớn đối với AI tiên tiến để tăng tốc khám phá thuốc.
Sự hợp tác này nhằm mục đích vượt qua các giới hạn của chỉnh sửa gen thông thường, vốn thường dựa vào việc khám phá các enzyme tự nhiên tình cờ hoạt động cho một nhiệm vụ cụ thể. Ngược lại, nền tảng của Profluent sử dụng các mô hình AI quy mô lớn để thiết kế protein từ đầu, tạo ra các enzyme tùy chỉnh được lập trình để thực hiện các chỉnh sửa chính xác tại các vị trí bộ gen chính xác. Điều này có thể mở rộng đáng kể phạm vi và khả năng mở rộng của các liệu pháp chỉnh sửa gen có thể lập trình.
Đối với Eli Lilly, thỏa thuận này củng cố danh mục đổi mới của mình khi công ty đang tận hưởng doanh thu kỷ lục từ các loại thuốc béo phì và tiểu đường bom tấn. Việc công ty tăng cường tập trung vào thị trường liệu pháp gen tăng trưởng cao là một nỗ lực chiến lược nhằm xây dựng thế hệ động lực doanh thu tiếp theo. Lĩnh vực này đang tiến bộ nhanh chóng, với những thành công gần đây như Casgevy của Vertex Pharmaceutical, một phương pháp điều trị dựa trên CRISPR cho bệnh hồng cầu hình liềm, và một phương pháp điều trị in-vivo đầy hứa hẹn từ Intellia Therapeutics cho một chứng rối loạn di truyền hiếm gặp, chứng minh tiềm năng thay đổi của công nghệ chỉnh sửa gen.
Bằng cách hợp tác với một công ty thuần AI như Profluent, Lilly đang thuê ngoài hiệu quả một phần chuyên môn hóa cao và thâm dụng tính toán của quá trình khám phá. Điều này cho phép gã khổng lồ dược phẩm kết hợp khả năng phát triển lâm sàng và thương mại hóa rộng lớn của mình với AI tiên tiến, một mô hình đang ngày càng trở nên phổ biến trong ngành.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
