Kyverna Therapeutics Inc. (Nasdaq: KYTX) đã công bố kết quả tích cực từ một thử nghiệm đăng ký cho liệu pháp tế bào miv-cel ở bệnh nhân mắc hội chứng người cứng, với dữ liệu cho thấy phương pháp điều trị đã đảo ngược tình trạng khuyết tật và cải thiện khả năng vận động, khiến cổ phiếu của hãng tăng hơn 23%.
“Chúng tôi thấy bằng chứng thuyết phục rằng một liệu pháp một lần có thể thiết lập lại hệ thống miễn dịch, đảo ngược tiến trình bệnh và giải phóng bệnh nhân khỏi gánh nặng điều trị suốt đời”, Warner Biddle, Giám đốc điều hành của Kyverna Therapeutics, cho biết trong một tuyên bố. “Với việc chưa có liệu pháp nào được phê duyệt, chúng tôi tin rằng miv-cel có thể định nghĩa lại mô hình điều trị cho căn bệnh suy nhược, tiến triển này”.
Phân tích sơ bộ từ thử nghiệm KYSA-8 Giai đoạn 2 cho thấy một liều duy nhất miv-cel dẫn đến những cải thiện có ý nghĩa về mặt thống kê và lâm sàng trên tất cả các tiêu chí phụ tại thời điểm 16 tuần. Đáng chú ý, 85% trong số 26 bệnh nhân đã trải qua sự cải thiện có ý nghĩa trong bài kiểm tra Đi bộ 25 feet có tính giờ (Timed 25-Foot Walk), một thước đo chính về khả năng vận động. Liệu pháp này cũng chứng minh hồ sơ an toàn dung nạp tốt, không có trường hợp hội chứng giải phóng cytokine (CRS) độ cao hoặc độc tính thần kinh.
Kết quả này định vị miv-cel có tiềm năng trở thành phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được phê duyệt cho hội chứng người cứng, một căn bệnh thần kinh hiếm gặp và tiến triển ảnh hưởng đến khoảng 6.000 người ở Hoa Kỳ. Kyverna hiện đang chuẩn bị hồ sơ đăng ký cấp phép chế phẩm sinh học (BLA) để nộp cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA).
Tiềm năng thiết lập lại miễn dịch
Miv-cel là một liệu pháp tế bào CAR T tự thân, nhắm mục tiêu vào CD19. Phương pháp điều trị bao gồm việc biến đổi tế bào T của chính bệnh nhân để nhắm mục tiêu và tiêu diệt tế bào B, vốn được hiểu là nguồn gốc của các kháng thể tự miễn gây bệnh trong nhiều bệnh tự miễn. Mục tiêu là đạt được sự thiết lập lại hệ thống miễn dịch sâu sắc chỉ với một lần sử dụng, mang lại tiềm năng thuyên giảm bệnh bền vững mà không cần dùng thuốc.
Trong thử nghiệm KYSA-8, cơ chế này đã cho thấy kết quả mạnh mẽ. Ngoài những cải thiện về khả năng vận động, 77% bệnh nhân thấy điểm số khuyết tật của họ cải thiện trên Thang điểm Rankin sửa đổi, và tất cả bệnh nhân đều có thể ngừng các liệu pháp miễn dịch mãn tính không theo nhãn thuốc mà họ đã dựa vào trước đó.
“Khả năng của miv-cel trong việc giảm đáng kể tình trạng khuyết tật, cứng khớp và quá mẫn cảm, đồng thời cải thiện khả năng vận động – những tác nhân chính gây bệnh cho SPS – là chưa từng có và rất hứa hẹn cho nhóm bệnh nhân ít được quan tâm này”, Amanda Piquet, nghiên cứu viên chính của thử nghiệm và Giám đốc Thần kinh tự miễn tại Đại học Colorado cho biết.
Con đường ra thị trường
Mặc dù dữ liệu lâm sàng rất mạnh mẽ, thị trường trước đây đã đánh giá thấp Kyverna do quy mô mẫu nhỏ của các thử nghiệm và rủi ro thực thi, theo các báo cáo phân tích. Công ty nắm giữ số dư tiền mặt là 279 triệu đô la, cung cấp đường băng hoạt động ước tính khoảng 19-20 tháng so với mức chi tiêu hàng năm khoảng 170 triệu đô la. Việc nộp hồ sơ đăng ký chào bán chứng khoán hỗn hợp trị giá 300 triệu đô la gần đây cung cấp thêm thanh khoản nhưng cũng báo hiệu khả năng pha loãng cổ đông trong tương lai khi công ty chuẩn bị thương mại hóa.
Trường hợp lạc quan dựa trên tiềm năng của miv-cel như một liệu pháp một lần mang tính đột phá không chỉ cho SPS mà còn là một nền tảng cho các bệnh tự miễn khác do tế bào B thúc đẩy, bao gồm bệnh nhược cơ toàn thân (gMG). Nếu các thử nghiệm Giai đoạn 3 sắp tới xác nhận những phát hiện ban đầu này, giá trị doanh nghiệp hiện tại khoảng 350 triệu đô la có thể là một điểm gia nhập sớm.
Dữ liệu tích cực cung cấp một sự kiện giảm thiểu rủi ro đáng kể cho Kyverna khi tiến tới nộp hồ sơ BLA. Các nhà đầu tư hiện sẽ theo dõi chặt chẽ việc nộp hồ sơ chính thức cho FDA và bất kỳ phản hồi quản lý nào sau đó, vốn đại diện cho chất xúc tác lớn tiếp theo cho công ty.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
