Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đang tiến tới định hình lại cơ bản bối cảnh thử nghiệm lâm sàng, thông báo một chương trình thí điểm mới cho phép các nhà khoa học của cơ quan xem xét dữ liệu trong thời gian thực. Sáng kiến này, có thể rút ngắn nhiều năm trong quy trình phát triển thuốc kéo dài hàng thập kỷ, hứa hẹn sẽ thúc đẩy đáng kể lợi nhuận của các công ty dược phẩm và công nghệ sinh học bằng cách đưa thuốc ra thị trường nhanh hơn.
"Trong 60 năm qua, chúng tôi đã tiến hành các thử nghiệm lâm sàng theo cùng một cách, nơi các tín hiệu dữ liệu quan trọng có thể mất nhiều năm để đến được FDA," Ủy viên FDA Marty Makary, M.D., M.P.H. cho biết. "Chúng tôi đang mạnh dạn tiến tới một phương pháp hiện đại, theo đó các nhà khoa học FDA có thể xem xét các tín hiệu an toàn và các điểm kết thúc trong thời gian thực khi thử nghiệm tiến triển. Điều này sẽ giúp chúng tôi đẩy nhanh các liệu pháp triển vọng."
Cơ quan này đã khởi xướng hai thử nghiệm chứng minh khái niệm với các công ty lớn trong ngành. AstraZeneca đang chia sẻ dữ liệu từ thử nghiệm TRAVERSE Giai đoạn 2 cho bệnh u lympho tế bào áo nang, và Amgen đang thực hiện thử nghiệm Giai đoạn 1b trong ung thư phổi tế bào nhỏ. FDA xác nhận họ đã nhận và xác thực các tín hiệu trực tiếp từ thử nghiệm của AstraZeneca thông qua nền tảng phần mềm của Paradigm Health, chứng minh rằng khung kỹ thuật là khả thi. Việc truy cập thời gian thực này có thể loại bỏ "thời gian chết" đáng kể trong phát triển thuốc, nơi mà theo ông Makary, gần 45% thời gian giữa khi bắt đầu Giai đoạn 1 và phê duyệt cuối cùng là dành cho giấy tờ.
Đối với các nhà đầu tư, chương trình này báo hiệu một sự thay đổi tiềm tàng lớn trong định giá công nghệ sinh học. Việc rút ngắn hành trình từ phòng thí nghiệm đến thị trường từ 10 đến 12 năm có thể hạ thấp đáng kể chi phí phát triển và mang lại dòng doanh thu sớm hơn cho các công ty có danh mục sản phẩm triển vọng. Động thái này đặc biệt lạc quan đối với các công ty trong các thử nghiệm giai đoạn đầu đến giai đoạn giữa, vì lộ trình phê duyệt hợp lý làm giảm rủi ro và tiêu tốn vốn.
Một mô hình mới cho phát triển thuốc
Mô hình thử nghiệm lâm sàng hiện tại liên quan đến dữ liệu di chuyển tuần tự từ các địa điểm thử nghiệm đến các nhà tài trợ, những người sau đó phân tích và gửi hồ sơ đến FDA. Điều này tạo ra một sự chậm trễ đáng kể, làm chậm các quyết định quy định. Sáng kiến thử nghiệm lâm sàng thời gian thực (RTCT) mới nhằm tạo ra các thử nghiệm "liên tục", nơi cơ quan có thể theo dõi tính an toàn và hiệu quả khi chúng diễn ra.
"Nếu một khối u co lại, các nhà quản lý FDA có thể thấy rằng có phản ứng với thuốc ngay khi bản chụp CAT được bác sĩ chẩn đoán hình ảnh đọc," ông Makary giải thích.
Cách tiếp cận này là bước đi logic tiếp theo của cơ quan, theo các nhà phân tích từ Evercore ISI, những người coi đó là phản ứng của các nhà quản lý đối với công nghệ đang phát triển nhanh chóng. FDA cũng đang tìm kiếm ý kiến đóng góp của công chúng về một chương trình thí điểm rộng lớn hơn dự kiến triển khai vào mùa hè này, chương trình sẽ khám phá việc sử dụng AI để tối ưu hóa hơn nữa các thử nghiệm giai đoạn đầu.
Cân bằng tốc độ với an toàn
Mặc dù sáng kiến này nhằm mục đích cắt giảm các thủ tục hành chính rườm rà, các chuyên gia cảnh báo rằng tốc độ không được đánh đổi bằng sự kiểm chứng khoa học nghiêm ngặt.
"Bệnh nhân muốn tiếp cận sớm hơn với các liệu pháp mới, nhưng họ quan tâm đến việc các liệu pháp đó phải an toàn và hiệu quả," Stephanie Morain, Ph.D., một nhà đạo đức sinh học tại Đại học Johns Hopkins, nói với Fierce Biotech.
Fred Ledley, M.D., cựu giám đốc điều hành công nghệ sinh học và giám đốc tại Đại học Bentley, đồng ý rằng sự căng thẳng giữa tốc độ và chất lượng là mối quan tâm hàng đầu, tương tự như các cuộc tranh luận xung quanh các phê duyệt cấp tốc. "Thật tốt khi FDA chỉ giới thiệu điều này như một chương trình thí điểm," ông Ledley nói. "Điều quan trọng là phải đánh giá khái niệm này trong thực tế, không phải trên lý thuyết."
Các quan chức FDA đã tìm cách xoa dịu các lo ngại. Giám đốc AI Jeremy Walsh tuyên bố cơ quan quan tâm đến các tín hiệu tổng hợp, không phải dữ liệu cấp độ bệnh nhân, giúp giảm thiểu rủi ro về quyền riêng tư. Ông cũng làm rõ rằng việc xem xét thời gian thực không nhằm thay thế các cuộc họp chính thức giữa các nhà tài trợ và cơ quan, mà là để làm cho chúng hiệu quả hơn.
Sự thành công của chương trình thí điểm này có thể có tác động lâu dài đến toàn bộ lĩnh vực công nghệ sinh học. Bằng cách có tiềm năng giảm lộ trình cho một loại thuốc mới ra thị trường vài năm, giá trị hiện tại ròng của các tài sản phát triển có thể tăng lên đáng kể. Điều này có thể dẫn đến việc đánh giá lại tích cực cho các công ty như Amgen và AstraZeneca, và cho toàn bộ lĩnh vực công nghệ sinh học, khi các nhà đầu tư định giá một lộ trình quy định nhanh hơn và hiệu quả hơn.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
