Các điểm chính
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã gia hạn thời gian đánh giá dạng bào chế mới của thuốc điều trị Alzheimer Leqembi của Eisai Co., Ltd. và Biogen Inc. thêm ba tháng sau khi yêu cầu cung cấp thêm thông tin về đơn đăng ký của các công ty. Ngày hành động mục tiêu mới cho dạng tiêm dưới da, mỗi tuần một lần là ngày 24 tháng 8 năm 2026.
Các công ty cho biết trong một tuyên bố chung: "FDA cho đến nay vẫn chưa đưa ra bất kỳ lo ngại nào liên quan đến khả năng phê duyệt LEQEMBI IQLIK như một liều khởi đầu", đồng thời lưu ý rằng họ tin rằng gói dữ liệu toàn diện hỗ trợ mạnh mẽ việc sử dụng thuốc cho liệu pháp khởi đầu.
Sự chậm trễ bắt nguồn từ việc FDA xác định rằng thông tin được yêu cầu cấu thành một "bản sửa đổi lớn" đối với Đơn đăng ký Giấy phép Chế phẩm sinh học bổ sung (sBLA), đòi hỏi nhiều thời gian hơn để đánh giá đầy đủ. Đơn đăng ký này dành cho việc sử dụng phiên bản tiêm dưới da như một liều khởi đầu. Một phiên bản tiêm dưới da chỉ để duy trì đã được phê duyệt trước đó vào ngày 26 tháng 8 năm 2025.
Việc gia hạn này đẩy lùi một lựa chọn điều trị tiện lợi hơn, vốn được nhiều bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer giai đoạn đầu mong đợi. Mặc dù phiên bản tiêm tĩnh mạch đã được phê duyệt, việc tiêm dưới da hàng tuần mang lại sự linh hoạt cao hơn và có thể mở rộng việc áp dụng thuốc. Đối với Eisai và Biogen, việc phê duyệt kịp thời là chìa khóa để tối đa hóa doanh thu từ tài sản thần kinh học hàng đầu của họ.
Leqembi là một kháng thể đơn dòng hướng vào các mảng amyloid-beta trong não, một dấu hiệu đặc trưng của bệnh Alzheimer. Việc điều trị nên được bắt đầu ở những bệnh nhân bị suy giảm nhận thức nhẹ hoặc giai đoạn sa sút trí tuệ nhẹ của bệnh.
Tuy nhiên, phương pháp điều trị này đi kèm với cảnh báo hộp đen đáng kể về các Bất thường Hình ảnh Liên quan đến Amyloid (ARIA), có thể biểu hiện dưới dạng phù não (ARIA-E) hoặc xuất huyết não (ARIA-H). Các tác dụng phụ này thường không có triệu chứng nhưng có thể nghiêm trọng và trong một số trường hợp hiếm gặp có thể gây tử vong. Trong các thử nghiệm lâm sàng, ARIA được quan sát thấy ở 21% bệnh nhân dùng Leqembi so với 9% ở những người dùng giả dược.
Rủi ro phát triển ARIA cao hơn đáng kể đối với những bệnh nhân là người đồng hợp tử Apolipoprotein E e4 (ApoE e4), chiếm khoảng 15% dân số bệnh nhân Alzheimer. Trong các thử nghiệm, 45% người đồng hợp tử ApoE e4 dùng Leqembi đã gặp phải ARIA, so với chỉ 13% ở những người không mang gen. FDA khuyến nghị xét nghiệm tình trạng ApoE e4 trước khi bắt đầu điều trị để thông báo về rủi ro.
Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất bao gồm các phản ứng liên quan đến truyền dịch (26% so với 7% ở nhóm giả dược), ARIA-H (14% so với 8%) và ARIA-E (13% so với 2%).
Sự chậm trễ đối với dạng bào chế liều khởi đầu tiêm dưới da đã thêm một chương khác vào hành trình quản lý của loại thuốc này. Các nhà đầu tư và bệnh nhân giờ đây sẽ chờ đợi ngày PDUFA mới vào ngày 24 tháng 8 năm 2026, như chất xúc tác chính tiếp theo cho dòng sản phẩm Leqembi.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
