Candel Therapeutics nộp đơn xin FDA phê duyệt sau khi thuốc ung thư cho thấy lợi ích sinh tồn 39%

Candel Therapeutics đang hướng tới việc thương mại hóa liệu pháp ung thư hàng đầu của mình, nhờ vào kết quả thử nghiệm giai đoạn cuối khả quan giúp cải thiện đáng kể kết quả của bệnh nhân.

Candel Therapeutics (NASDAQ:CADL) có kế hoạch nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào cuối năm 2026 cho ứng cử viên thuốc hàng đầu của mình, aglatimagene besadenovec. Quyết định này được đưa ra sau khi công bố dữ liệu mới từ thử nghiệm Giai đoạn III cho thấy phương pháp điều trị đã cải thiện đáng kể kết quả cho bệnh nhân ung thư tuyến tiền liệt khu trú, một thị trường mà công ty ước tính có thể trị giá lên tới 16 tỷ USD hàng năm tại Hoa Kỳ.

"Dữ liệu đã được đón nhận vô cùng nồng nhiệt," Giám đốc điều hành Candel, Tiến sĩ Paul Peter Tak cho biết, đề cập đến một bài thuyết trình tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Tiết niệu Hoa Kỳ. Ông mô tả aglatimagene là một dạng liệu pháp gen được thiết kế để tiêu diệt ung thư tại chỗ và đào tạo hệ thống miễn dịch của bệnh nhân để nhận biết và tiêu diệt các tế bào khối u trên khắp cơ thể. Công ty đã hợp tác với MilliporeSigma để sản xuất và Eversana cho kế hoạch ra mắt thương mại tiềm năng tại Hoa Kỳ.

Nghiên cứu Giai đoạn III then chốt đã đánh giá aglatimagene ở những bệnh nhân ung thư tuyến tiền liệt khu trú có nguy cơ trung bình và cao. Sau thời gian theo dõi trung bình là 58 tháng, kết quả cho thấy tỷ lệ sống sót không bệnh tật đặc hiệu cho ung thư tuyến tiền liệt cải thiện 39% so với giả dược, với tỷ số nguy cơ là 0,61 và giá trị p là 0,0031. Thử nghiệm cũng cho thấy tỷ lệ di căn thấp hơn và thời gian dẫn đến di căn dài hơn ở những bệnh nhân nhận liệu pháp.

Liệu pháp miễn dịch virus này có thể thách thức tiêu chuẩn chăm sóc hiện nay, vốn chủ yếu bao gồm phẫu thuật cắt bỏ tuyến tiền liệt và xạ trị—những phương pháp điều trị mang lại rủi ro tái phát ở khoảng 30% bệnh nhân. Cách tiếp cận của Candel, một sản phẩm có sẵn được quản lý thông qua tiêm trong một quy trình ngoại trú kéo dài 20 phút, nhằm mục đích cải thiện những tỷ lệ đó. FDA đã cấp cho liệu pháp này chỉ định Liệu pháp Tiên tiến Y học Tái tạo (RMAT) dựa trên dữ liệu.

Mục tiêu của nhà phân tích tăng lên nhờ thành công lâm sàng

Phố Wall đã phản ứng tích cực với những phát triển lâm sàng, với cổ phiếu của Candel tăng vọt 90% trong sáu tháng qua. BofA Securities đã nâng giá mục tiêu cho cổ phiếu lên 9,00 USD từ 7,00 USD, tăng ước tính thâm nhập cho loại thuốc này và trích dẫn dữ liệu hỗ trợ "lợi ích lâm sàng có ý nghĩa". Công ty duy trì xếp hạng Trung lập, chờ đợi một lộ trình thương mại hóa rõ ràng hơn.

Trong một đánh giá lạc quan hơn, H.C. Wainwright đã nhắc lại xếp hạng Mua đối với Candel, duy trì giá mục tiêu 23 USD. Sự lạc quan của công ty cũng mở rộng sang lộ trình sản phẩm của Candel, sau khi đã nhấn mạnh dữ liệu sống sót đầy hứa hẹn từ thử nghiệm Giai đoạn II của aglatimagene ở bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) tiến triển.

Mở rộng lộ trình sản phẩm ngoài ung thư tuyến tiền liệt

Trong khi trọng tâm trước mắt là nộp đơn BLA cho ung thư tuyến tiền liệt, Candel đang chuẩn bị khởi động thử nghiệm Giai đoạn III toàn cầu cho aglatimagene trong điều trị NSCLC bước hai. Nghiên cứu sẽ thu hút khoảng 500 bệnh nhân để đánh giá thuốc kết hợp với KEYTRUDA của Merck so với hóa trị tiêu chuẩn docetaxel. Dữ liệu Giai đoạn II trước đó của công ty cho thấy thời gian sống sót trung bình dự kiến ít nhất là gấp đôi so với kết quả lịch sử đối với docetaxel.

Lộ trình của Candel cũng bao gồm một ứng cử viên khác, CAN-3110, một loại virus herpes simplex tiêu diệt khối u đang được nghiên cứu cho u xơ thần kinh đệm cấp độ cao tái phát. Với bảng cân đối kế toán cho thấy nhiều tiền mặt hơn nợ, Tiến sĩ Tak tuyên bộ công ty đang ở trong "vị thế tài chính rất ổn định" với dòng tiền có thể kéo dài đến khi thương mại hóa, định vị công ty để thúc đẩy nhiều chương trình giai đoạn cuối. Trở ngại chính cho việc nộp đơn BLA vào cuối năm vẫn là công việc về hóa học, sản xuất và kiểm soát (CMC), theo công ty.

Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.