Taysha Gene Therapies Inc (TSHA) Kazanmak

Taysha Gene Therapies, Inc., merkezi Dallas, Texas'te bulunan ve şu anda 73 tam zamanlı çalışanın bulunduğu, tek gen kaynaklı merkezi sinir sistemi hastalıklarının tedavisi için adeno-asosiye viral (AAV) gen terapilerinin geliştirilmesi ve ticarileştirilmesiyle uğraşan, hastalara odaklı, klinik safhada bir gen terapisi şirketidir. Şirket, 24 Eylül 2020 tarihinde IPO'ya geçmiştir. Şirketin öncü klinik programı olan TSHA-102, nadir görülen nörogelişimsel bozukluk olan Rett sendromunun tedavisi için geliştirilmektedir. Şirket, TSHA-102'yi REVEAL Faz I/II ergen ve yetişkin klinik denemesinde değerlendirilmektedir ve bu çalışma, Rett sendromlu 12 ve üzeri yaşlardaki kadınlarda TSHA-102'nin güvenilirliğini ve ön etkinliğini değerlendiren, ilk insan deneyi, açık etiketli, rastgele, doz artışı ve doz genişlemesi içeren çok merkezli bir çalışmadır. Şirket ayrıca devasa aksiyon nöropatisi (GAN) tedavisinde kullanılan klinik safhada intratekal dozda AAV9 gen terapisi programı olan TSHA-120'ye dünya çapında lisans hakkına sahiptir. TSHA-105, SLC13A5 eksikliği tedavisi için geliştirilmekte olan nadir görülen otozomal resesif epileptik ensefalopati hastalığına yönelik gen replasman tedavisidir.