Solid Biosciences Inc (SLDB) Finansal

Solid Biosciences, Inc., Duchenne kas distrofisi hastalığına sahip hastalar için tedavilerin geliştirilmesiyle uğraşan bir yaşam bilimleri şirketidir. Şirket, Massachusetts eyaletinin Charlestown şehrinde merkezlenmiştir ve şu anda 100 tam zamanlı çalışanı bulunmaktadır. Şirket hisseleri 2018-01-26 tarihinde ilk kez halka arz edilmiştir. Kuruluşun odak noktası, Duchenne kas distrofisi tedavisi için SGT-003, katekolamin bağışıklığı polimorfik ventriküler taşikardisi tedavisi için SGT-501, BAG3 aracılığıyla gelişen dilate kardiyomiyopati tedavisi için AVB-401 ve ölümcül kalp hastalıklarının tedavisi için ek varlıklar da dahil olmak üzere gen terapisi adaylarının bir portföyünü ilerletmektir. Şirket aynı zamanda SGT-601 (TNNT2 DCM) ve SGT-701 (RBM20 DCM) olmak üzere iki adet kalp hastalığı gen transferi programına sahip olup her ikisi de erken klinik öncesi gelişim aşamasındadır. Şirket ayrıca Friedreich ataksisi tedavisi için nöromusküler gen transferi programına da sahiptir. Gen transferi adaylarının yanı sıra şirket, kapsid kütüphaneleri ve dual gen ekspresyonu gibi platform teknolojilerine odaklanan geliştirme programlarına da sahiptir; bu teknoloji sayesinde şirket, birden fazla transgeni tek bir kapsid içine yerleştirebilmektedir.