Rhythm Pharmaceuticals Inc (RYTM) Kazanmak

Rhythm Pharmaceuticals, Inc., nadir hastalıklara sahip hastalar için tedavilerin geliştirilmesi ve ticarileştirilmesiyle uğraşan bir klinik aşamada olan biyofarmasötik şirketidir. Şirket, Massachusetts eyaletinin Boston şehrinde merkezli olup şu anda 283 tam zamanlı çalışan istihdam etmektedir. Şirket, 5 Ekim 2017'de halka arz edilmiştir. Kuruluş, proopiomelanokortin (POMC), proprotein konvertaz subtillisin/kexin tip 1 (PCSK1) veya leptin reseptörü (LEPR) eksikliğine bağlı monojenik veya sendromik obezite nedeniyle altı yaş ve üzeri yetişkin ve pediyatrik hastalarda kronik kilo kontrolü amacıyla Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanmış bir tedavi olan IMCIVREE başta olmak üzere melanokortin-4 reseptör (MC4R) agonistlerinin ilerletilmesine odaklanmaktadır. Bu onay, POMC, PCSK1 veya LEPR genlerinde patojenik, muhtemelen patojenik ya da önemi belirsiz varyantları (VUS) gösteren FDA onaylı bir testle doğrulanmalıdır. Setmelanotidin yanı sıra haftalık uygulamaya yönelik RM-718 ve oral küçük molekül bivamelagon olmak üzere klinik gelişim aşamasında iki adet daha erken aşama araştırmacı MC4R agonisti bulunmaktadır.