Avidity Biosciences Inc (RNA) Fiyatı

Avidity Biosciences, Inc., Antikor Oligonükleotid Konjugatları (AOC) adı verilen oligonükleotid temelli yeni bir tedavi sınıfının geliştirilmesiyle ilgilenmektedir. Şirket Kaliforniya'nın San Diego kentinde merkezlenmiş olup şu anda 391 tam zamanlı çalışan istihdam etmektedir. Şirket 12 Haziran 2020'de halka açılmıştır. İşletme, mevcut RNA terapileriyle daha önce ulaşılması mümkün olmayan hedeflere ve hastalıklara yönelik monoklonal antikorların spesifitesini oligonükleotid terapilerin doğruluğuyla birleştirmeyi amaçlayan ribonükleik asit (RNA) terapötiklerinin yeni bir sınıfını sunmaya odaklanmaktadır. Klinik gelişim aşamasında bulunan üç programı olan şirketin gelişmekte ve genişlemekte olan bir ürün portföyü vardır. Del-desiran, miyotonik distrofi tip 1 (DM1) hastalarının tedavisi amacıyla tasarlanmış olup küresel Evre III HARBOR çalışmasında ve devam eden MARINA-OLE çalışmasında DM1'li bireyler üzerinde değerlendirilmektedir. Delpacibart braxlosiran, yüz-skapula-kol kas distrofisi (FSHD) yaşayan bireylerde doğrudan DUX4 hedef alan ilk deneysel tedavidir. Del-zota, Duchenne kas distrofili (DMD) bireyler için tasarlanmış olup Evre II EXPLORE44 açık etiketli uzatma (OLE) çalışması kapsamında geliştirilmektedir.