Rocket Pharmaceuticals Inc (RCKT) Finansal

Rocket Pharmaceuticals, Inc., nadiren görülen ve çocuklarda ciddi hastalıklara yol açan gen tedavisi tedavi seçeneklerinin geliştirilmesine odaklanan klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi. Şirket, New Jersey'de Cranbury'de merkezli olup şu anda 299 tam zamanlı çalışanı bulunmaktadır. Şirketin IPO'su 2015-02-18 tarihinde gerçekleşti. ABD'de iki klinik aşamada ve bir klinik öncesi aşamada vücut içinde adeno-birlikte viral (AAV) programları bulunmaktadır. Bu programlar, çoklu organa etki eden lizozomal ilişkili bir bozukluk olan ve kalp yetmezliğine bağlı erken ölüme yol açan Danon Hastalığı'nı (DD), ilerleyici kardiyak kas kaybına, şiddetli sağ ventrikül dilatasyonu, displazi, miyokardın fibröz yağlı yer değişimine ve aritmi ve ani ölüme yatkınlığa karakterize kalıtsal bir kalp bozukluğu olan Plakofilin-2 Aritmojenik Kardiyomiyopati (PKP2-ACM), ve BAG3 Dilate Kardiyomiyopati (BAG3-DCM) programlarını içermektedir. Bu hastalık, kardiyomiyopatinin en yaygın formudur ve kanı pompalayamayan genişlemiş kalp odalarına neden olan kalbin duvarlarının giderek incelmesiyle karakterizedir.