Ultragenyx Pharmaceutical Inc (RARE) Finansal

Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., genetik hastalıkların tedavisi için yeni ürünlerin tanımlanması, edinilmesi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesiyle uğraşan bir biyofarmasötik şirketidir. Şirketin merkezi Kaliforniya'nın Novato kentindedir ve şu anda 1.294 tam zamanlı çalışan istihdam etmektedir. Şirket, 31 Ocak 2014'te halka açılmıştır. İşletme, ciddi nadir ve son derece nadir genetik hastalıkların tedavisi için yeni ürünlerin tanımlanması, edinilmesi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanmıştır. Şirketin tedavileri ve klinik aşamadaki ürünleri dört kategoriye ayrılmaktadır: biyolojik ürünler, küçük moleküller, AAV gen terapisi ve nükleik asit ürün adayları. Onaylanmış dört ürünü şunlardır: X'e bağlı hipofosfatemik (XLH) ve tümör kaynaklı osteomalasi (TIO) tedavisi için Crysvita (burosumab), mukopolisakkaridoz VII (MPSVII) ya da Sly Sendromu tedavisi için Mepsevii (vestronidase alfa), uzun zincirli yağ asidi oksidasyon bozuklukları (LC-FAOD) tedavisi için Dojolvi (triheptanoen) ve homozigot familial hiperkolesterolemi (HoFH) tedavisi için Evkeeza (evinacumab). Klinik geliştirilme aşamasındaki ürün adayları arasında DTX401, DTX301, UX701, UX143, UX111 ve GTX-102 yer almaktadır. Osteogenezis İmperfekta tedavisi için UX143.