uniQure NV, yenilikçi gen terapilerinin keşfi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesiyle uğraşmaktadır. Şirketin merkezi Amsterdam, Noord-Holland'da yer almaktadır ve şu anda 209 tam zamanlı çalışanı bulunmaktadır. Şirket, 5 Şubat 2014 tarihinde halka açılmıştır. Şirket; genetik ve diğer ciddi hastalıklardan muzdarip hastalara tek seferde uygulanarak potansiyel olarak tedavi edici sonuçlar verebilecek tedaviler geliştirmeyi amaçlamaktadır. Şirket, hem iç kaynaklarla hem de ortaklıklar yoluyla gen terapileri portföyünü geliştirmektedir. Şirket, kendi tesislerinde, özel ticari ölçekli ve mevcut iyi üretim uygulamalarına (cGMP) uygun bir üretim süreciyle adenovirüs ilişkili (AAV) gen terapileri üretmektedir. Hemofili B hastaları için ana ürün adayı olan AMT-061, kritik bir çalışmanın doz aşamasındadır. Huntington hastalığı hastaları için geliştirilen AMT-130 ürün adayı ise klinik I/II fazındadır.