PTC Therapeutics Inc (PTCT) Kazanmak

PTC Therapeutics, Inc., nadiren görülen hastalıklara sahip hastalara fayda sağlayan klinik olarak farklılaştırılmış ilaçların keşfi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanan bir biyofarmasi şirketi olup, Warren, New Jersey merkezlidir ve şu anda 939 tam zamanlı çalışanı vardır. Şirket 20 Haziran 2013'te IPO'ya gitmiştir. Şirket, nadiren görülen hastalıklarla yaşayan çocuklara ve erişkinlere fayda sağlayan klinik olarak farklılaştırılmış ilaçların keşfi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanmıştır. Çeşitli gelişim aşamalarında (keşif, araştırma ve klinik aşamaları dahil) birkaç ticari ürün ve ürün adayı içeren çeşitli terapötik portföyü vardır ve bu portföy nöroloji ve metabolizmayla ilişkili nadir görülen hastalıklar için yeni tedavilerin geliştirilmesine yöneliktir. Şirketin Duchenne kas distrofisi (DMD) nadir ve yaşamı tehdit eden bir hastalığın tedavisi için iki ürünü vardır: Translarna (ataluren) ve Emflaza (deflazacort). Ayrıca Aromatic L-Amino Decarboxylase (AADC) eksikliği, seyrek görülen bir merkezi sinir sistemi (MSS) bozukluğu için gen terapisi ürünü Upstaza vardır. Tegsedi ve Waylivra nadir görülen hastalıklar için kullanılmaktadır. Evrysdi ise spinal musküler atrofi (SMA) tedavisidir.