Ionis Pharmaceuticals Inc (IONS) Kazanmak

Ionis Pharmaceuticals, Inc. antisen teknoloji kullanarak insan terapötik ilaçlarının geliştirilmesine ve ticarileştirilmesine yöneliktir. Şirket Kaliforniya'nın Carlsbad şehrinde merkezleşmiştir ve şu anda 1.069 tam zamanlı çalışanı vardır. Piyasadaki ilaçları TRYNGOLZA, WAINUA (eplontersen), SPINRAZA (nusinersen), QALSODY (tofersen), TEGSEDI (inotersen) ve WAYLIVRA (volanesorsen) ürün ve markalarını içermektedir. TRYNGOLZA, ailevi kılomikronemi sendromuna (FCS) sahip yetişkinlerde trigliserid seviyelerini düşürür. WAINUA, yetişkinlerde kalıtsal transtiretin aracılık ettiği nöropatik amiloidoz (ATTRv-PN) tedavisine onaylanmıştır. SPINRAZA, omurilik kas atrofisi hastalığına sahip çocuk ve yetişkin hastaların tedavisinde kullanılmaktadır. QALSODY, süperoksid dismutaz 1 (SOD1) geninde mutasyona sahip olan ve SOD1-ALS olarak bilinen Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığına sahip yetişkin hastalarda tedavi amaçlı onaylanmıştır. TEGSEDI, yetişkinlerde ATTRv-PN tedavisinde onaylanmıştır. WAYLIVRA, genetik olarak teyit edilmiş FCS'ye ve akut, potansiyel olarak ölümcül pankreatit riski taşıyan yetişkin hastalarda diyetin desteklenmesi amacıyla onaylanmıştır.