Amicus Therapeutics Inc (FOLD) Fiyatı

Amicus Therapeutics, Inc., metabolik hastalıklarla yaşayan bireyler için ilaç keşfetmeye, geliştirmeye ve dağıtmaya odaklanan bir biyoteknoloji şirketidir. Şirketin merkezi New Jersey'nin Princeton kentindedir ve şu anda 499 tam zamanlı çalışanı vardır. Şirket 31 Mayıs 2007'de IPO'ya girmiştir. Piyasadaki iki tedavisi ise; uyumlu genetik varyantlara sahip Fabry hastalığından muzdarip bireyler için ilk oral monoterapi olan Galafold ve geç başlangıçlı Pompe hastalığından muzdarip yetişkinler için iki bileşenli tedavi Pombiliti + Opfolda'dır. Oral miglozistat monoterapisi olarak Galafold, İyi Laboratuvar Uygulamaları (Good Laboratory Practice) hücre temelli uygunluk testinde uyumlu olarak belirlenen genetik varyantlara sahip hastalarda endojen alfa-galaktosidaz A enzimine bağlanmak ve onu stabilize etmek üzere tasarlanmıştır. Pombiliti + Opfolda, hücresel alımını artırmak için optimize edilmiş karbonhidrat yapısına sahip, intravenöz olarak uygulanan mühendislikle geliştirilmiş rhGAA enzimi cipaglukosidaz alfa-atga ile oral olarak uygulanan miglozistatın bir kombinasyonundan oluşur. Ayrıca, hem LOPD hem de IOPD popülasyonlarında pediyatrik hastalarda devam eden klinik çalışmalar mevcuttur.