Benitec Biopharma Inc (BNTC) Kazanmak

Benitec Biopharma, Inc., yeni genetik ilaçların geliştirilmesiyle ilgilenen bir gelişim aşamasındaki biyoteknoloji şirketidir. Şirket Kaliforniya'nın Hayward kentinde merkezlenmiş olup şu anda 16 tam zamanlı çalışan istihdam etmektedir. Şirket 11 Temmuz 2012'de halka açılmıştır. Kuruluş, yeni genetik ilaçların geliştirilmesine odaklanmaktadır. Özgün Silence and Replace deoksiribonükleik asit (DNA) yönlendirilmiş ribonükleik asit (RNA)干扰 platformu, RNA interference (RNAi) ile gen tedavisini birleştirerek tek bir tedavi uygulamasıyla hastalığa neden olan genlerin sürekli olarak susturulmasını ve aynı anda normal, vahşi tip genlerle değiştirilmesini sağlayan ilaçlar oluşturmayı hedeflemektedir. Şirket, Oculoofaringeal Musküler Distrofi (OPMD) dahil olmak üzere kronik ve yaşamla tehditkar insan hastalıkları için Silence and Replace temelli terapötikler (BB-301) geliştiriyor. BB-301, hastalığa neden olan genlerin ifadesini susturmayı (hastalığın ilerlemesinin temel mekanizmasını yavaşlatmak veya durdurmak amacıyla) ve aynı anda mutant genleri normal, vahşi tip genlerle değiştirmeyi amaçlayan ade-no ilişkili viral vektör (AAV) temelli bir gen tedavisidir.